Apraglutide Geneesmiddel 03 December 2024 Uitgebreide indicatie Apraglutide monotherapy for treatment of Short-bowel syndrome in adults and elderly with intestinal-failure receiving parenteral support, secondary to surgical resection of the small intestine with either stoma or colon-in-continuity Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Apraglutide Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Darmziekten Uitgebreide indicatie Apraglutide monotherapy for treatment of Short-bowel syndrome in adults and elderly with intestinal-failure receiving parenteral support, secondary to surgical resection of the small intestine with either stoma or colon-in-continuity Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Ironwood Portfoliohouder Werkingsmechanisme Glucagonanaloog Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Poeder voor injectie/infusieoplossing Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Apraglutide is een glucagon-like peptide-2 (GLP-2) analoog. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Februari 2025 Verwachte registratie Maart 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Primary completion in januari 2024. Indieningsdatum en verwachte registratie op basis van IHSI-inschatting. Therapeutische waarde Huidige behandelopties GLP-2 analogen. Teduglutide is geregistreerd maar wordt nog niet in Nederland vergoed. Glepaglutide is in ontwikkeling. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De STARS Fase III-studie liet zien dat patiënten met short bowel syndrome with intestinal failure (SBS-IF) minder afhankelijk werden van wekelijkse totaal parenterale voeding (TPV). GLP-2 behandeling is de enige beschikbare behandeling voor SBS-IF en TPV-afhankelijkheid en is over het algemeen effectief. Apraglutide en glepaglutide zijn langwerkende preparaten van GLP-2 analogen en de resultaten die er zijn zien er goed uit. Hoe deze onderling van elkaar verschillen is op dit moment nog niet bekend. Behandelduur Gemiddeld 0 Niet gevonden Toedieningsfrequentie 1 maal per week Dosis per toediening Bronnen NCT04627025 (STARS) Aanvullende opmerkingen Effectief wordt gezien als tenminste een 20% reductie in TPV en of vochtbehoefte. Er gaat in het AUMC binnenkort een ZIN-vergoedingstraject lopen voor teduglutide voor kinderen en volwassenen met short bowel syndroom en TPV-afhankelijkheid. De criteria voor de volwassenen voor tijdelijke vergoeding (traject loopt 5 jaar, mensen kunnen 3 jaar worden behandeld) zijn beperkt tot mensen met ten minste 14L wekelijkse TPV en of vochtbehoefte of short bowel op basis van IBD. Dit is gebaseerd op een post hoc analyse. Echter zijn er nieuwe analyses dat juist de mensen met minder TPV en of vochtbehoefte de mensen zijn die mogelijk volledig van TPV kunnen afwennen. Daarnaast hebben veel mensen die volledig afhankelijk zijn van TPV voor hun calorische of vochtbehoefte minder dan 14L/week, omdat hun calorische behoefte lager ligt. Iemand van 160cm heeft bijvoorbeeld geen 14L TPV nodig per week. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 200 - 230 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Intestinal Failure Unit (expertisecentrum). Amsterdam UMC. 2024 (1). Crohniek. Crohn en Colitis Ulcerosa Vereniging Nederland. 2019 (2). Aanvullende opmerkingen In het Amsterdam UMC, locatie AMC, werden in 2017 circa 190 volwassenen en 40 kinderen behandeld voor SBS (1). In Nederland heeft 1 op de 86.000 mensen short bowel syndroom/darmfalen (2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen