Arimoclomol Geneesmiddel 13 December 2018 Uitgebreide indicatie Treatment of Niemann-Pick disease type C (NPC) in patients aged 6 months and older in combination with miglustat. Therapeutische waarde Mogelijk geen plaats in de behandeling Totale kosten € 1,527,500.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Arimoclomol Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Treatment of Niemann-Pick disease type C (NPC) in patients aged 6 months and older in combination with miglustat. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Miplyffa Fabrikant Orphazyme Portfoliohouder Orphazyme Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Amsterdam UMC Aanvullende opmerkingen Arimoclomol is een geneesmiddel dat de natuurlijke mechanismen van de cel stimuleert om met schade om te gaan, door de productie van eiwitten genaamd heat shock-eiwitten te verhogen in cellen die onder stress staan. Deze eiwitten helpen de lysosomale membraan te stabiliseren en verbeteren het vermogen van het lysosoom om te functioneren en onder andere vetten af te breken. Dit zal naar verwachting bijdragen tot het verminderen van de symptomen van de ziekte. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Indieningsdatum Augustus 2025 Verwachte registratie September 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen In april 2022 heeft de fabrikant de registratieaanvraag teruggetrokken. Opnieuw ingediend in augustus 2025. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Miglustat Therapeutische waarde Mogelijk geen plaats in de behandeling This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Het is nog niet mogelijk een directe vergelijking met de huidige behandeling miglustat te maken. Op basis van de huidige gegevens wordt er geen toepassing verwacht. Behandelduur Toedieningsfrequentie 3 maal per dag Dosis per toediening 150 tot 600mg per dag Bronnen NCT04316637; NCT02612129 Aanvullende opmerkingen Miglustat is geautoriseerd in Europa voor deze indicatie. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 5 - 20 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Erfelijkheid.nl; Vanier et al. Orphanet J Rare Dis. 2010 Jun 3;5:16 Aanvullende opmerkingen De prevalentie van Niemann-Pick type C is 1:250.000, wat neerkomt op 68 patiënten in Nederland. De incidentie bij pasgeborenen is 1:120.000, dit is dus 1 tot 2 nieuwe patiënten per jaar. Momenteel zijn er naar schatting ongeveer 30 tot 40 patiënten in Nederland bekend, waarvan het merendeel in het Amsterdam UMC. Naar schatting zal slechts een klein deel van de patiënten (met name jonge kinderen zonder irreversibele schade) in aanmerking komen voor behandeling: eerste jaar 5 tot maximaal 20 in de jaren erna bij gebleken effectiviteit op langere termijn. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 115,000.00 - 120,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen GIP databank Aanvullende opmerkingen Vergoeding per gebruiker huidige behandeling miglustat kostte €117.580 per patiënt per jaar in 2016. De kosten zullen afhankelijk zijn van de meerwaarde ten opzichte van miglustat. Bovenstaande is dus slechts een indicatie. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 1,527,500.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Gezien de vele potentiële indicaties is off-label gebruik in de toekomst zeker niet uitgesloten. Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Amyotropic Lateral Sclerosis (ALS), Sporadic Inclusion Body Myositis, CH 22/9 ziekte van Gaucher type III Bronnen Clinicaltrials.gov; https://www.orphazyme.com/clinical-programme/ Aanvullende opmerkingen Potentieel toepasbaar bij vele aandoeningen waarbij het ondersteunen van de cellulaire stress response leidt tot verminderen van abnormale stapeling van bijvoorbeeld lipiden (sphingolipidosen) en eiwitten (eiwit-aggregatie ziekten). Overige informatie Aanvullende opmerkingen