ARINA-1 Geneesmiddel 05 december 2023 Uitgebreide indicatie Prevention of bronchiolitis obliterans progression in participants with bilateral lung transplant Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof ARINA-1 Domein Longziekten algemeen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Onbekend Uitgebreide indicatie Prevention of bronchiolitis obliterans progression in participants with bilateral lung transplant Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Renovion Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Nasaal Toedieningsvorm Neusspray Bekostigingskader Onbekend Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen ARINA·1 is ontwikkeld voor patiënten die last hebben van taai dat moeilijk is op te hoesten, zoals bij mensen met bronchiectasien (geen CF), na een longtransplantatie, met een trachestoma of mensen met chronisch klachten van een infectie met niet-tuberculeuze mycobacteriën. Het betreft een medicijn dat wordt verneveld om bij mensen na bilaterale LoTR progressie te voorkomen van bronchiolitis obliterans syndroom (BOS). Het bevat een combinatie van bekende middelen, te weten natriumbicarbonaat, glutathion en ascorbinezuur. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum April 2024 Verwachte registratie Mei 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Azathioprine Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Het geneesmiddel is ontwikkeld voor cystische fibrose (CS), de fabrikant richt zich ook op andere patiëntengroepen die last hebben van taai slijm, zoals mensen met niet-CF bronchiëctasieen, met een tracheostoma of met chronische klachten van een infectie met niet-tuberculeuze mycobacteriën. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 4 mL Bronnen NCT05654922 Aanvullende opmerkingen 88 mg/mL ascorbic acid, ASC; 150 mg/mL reduced glutathione, GSH) Fixed dose, 4 mL solution inhaled twice daily via nebulization. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 92 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NTS (1); Aanvullende opmerkingen In 2021 zijn er 3 ziekenhuizen in Nederland die longtransplantaties verrichten. Er werden in 2021, volgens de NTS, 92 longtransplantaties uitgevoerd. Op enig moment na longtransplantatie krijgt bijna iedere patiënt te maken met BOS. Tegenwoordig zijn zo goed als alle longtransplantaties bilateraal, 1-2% van alle longtransplantaties zijn unilateraal (1). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen ARINA-1 bevat een combinatie van bekende middelen, te weten natriumbicarbonaat, glutathion en ascorbinezuur. Afzonderlijk zijn de prijzen als volgt: Vitamine C 1.000mg 100 tabletten vanaf €17,90 5ml injectievloeistof 100mg/ml €2,72 L-Glutathion 250mg 240 capsules vanaf €97,88 NaHCO3 1kg vanaf €8,95. De prijs van ARINA-1 is nog niet bekend. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Experts verwachten geen grote budgetimpact van dit geneesmiddel. Als de prijs van ARINA-1 hoog uitvalt is de verwachting dat grootbereiders in ziekenhuizen (vanwege de eenvoudige en niet kostbare ingrediënten) dit zelf goedkoop gaan produceren. Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen