Asciminib Geneesmiddel 03 June 2025 Uitgebreide indicatie Scemblix is indicated for the treatment of adult patients with Philadelphia chromosome-positive chronic myeloid leukaemia in chronic phase (Ph+ CML-CP) Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Asciminib Domein Hematologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie CML Uitgebreide indicatie Scemblix is indicated for the treatment of adult patients with Philadelphia chromosome-positive chronic myeloid leukaemia in chronic phase (Ph+ CML-CP) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Scemblix Fabrikant Novartis Portfoliohouder Novartis Werkingsmechanisme Tyrosine kinase remmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum April 2025 Verwachte registratie November 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Afgewezen Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in oktober 2025. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Tweede generatie TKI. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Er is in de resultaten van de klinische studie nog geen verschil in algehele overleving te zien. Vooralsnog wordt er geen meerwaarde voor asciminib gezien in de eerste lijn. Er zijn genoeg beschikbare tweedelijns generatie TKI’s met een vergelijkbare effectiviteit. In de toekomst zou kunnen blijken dat het alsnog ingezet wordt op basis van een aantal voordelige eigenschappen. Ook patiënten met een T315i-mutatie en intolerantie voor ponatinib is een niche waar het wellicht wel ingezet zal kunnen worden. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT04971226 (ASC4FIRST) Aanvullende opmerkingen The recommended asciminib dosage is 80mg taken orally once daily at approximately the same time of day or 40mg taken orally twice daily at approximately 12-hour intervals. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 206 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR 2022 (1); Nederlandse Vereniging voor Hematologie (2) Aanvullende opmerkingen In 2022 waren er 217 diagnoses chronische myeloïde leukemie (1). Volgens de Nederlandse Vereniging voor Hematologie is 95% van CML Philadelphia chromosoom-positief (2). Er wordt op basis van de concurrentie van tweede generatie TKI's echter verwacht dat het nauwelijks ingezet zal worden. Wellicht enkel bij patiënten met intolerantie voor ponatinib. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Gemiddelde prijs per stuk € 72,67 voor 20MG. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen