Ataluren Medicine 12 June 2019 Extended indication Extension of Indication to include non-ambulatory patients with Duchenne muscular dystrophy. Therapeutic value No judgement Total cost € 5,082,000.00 Registration phase Negative CHMP opinion Product Active substance Ataluren Domain Neurological disorders Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Duchenne Extended indication Extension of Indication to include non-ambulatory patients with Duchenne muscular dystrophy. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Translarna Manufacturer PTC Portfolio holder Mechanism of action Other Route of administration Oral Therapeutical formulation Granulate Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks De interactie van ataluren met het ribosoom zorgt ervoor dat deze over het nonsense stopcodon in het mRNA molecuul heen leest, waardoor de aanmaak van een volledig dystrofine-eiwit weer mogelijk is. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date December 2018 Expected Registration Orphan drug Yes Registration phase Negative CHMP opinion Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Ataluren is in 2017 niet opgenomen in het GVS voor de initiële indicatie en wordt dus niet vergoed. Negatieve CHMP-opinie in juni 2019. Na herbeoordeling opnieuw een negatieve CHMP-opinie in oktober 2019. Therapeutic value Current treatment options Geen Therapeutic value No judgement This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Nog onduidelijk wat de waarde van dit geneesmiddel is. Duration of treatment Frequency of administration 3 times a day Dosage per administration 10-20 mg/kg References SmPC Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 22 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Spierziekten Nederland; GVS-report Translarna. ZiN November 2017, Database LUMC Additional remarks Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie. Ongeveer 10% heeft een nonsensemutatie die kan worden behandeld met ataluren. De database van het LUMC laat zien dat er 33 jongens met deze mutatie in principe geschikt zijn voor behandeling met ataluren (geboren na 1-1-1994). Het aantal ambulante patiënten vanaf 5 jaar wat is ingeschat voor initiële indicatie is 11. Er blijven dus ongeveer 22 patiënten over die mogelijk in aanmerking zouden komen voor deze indicatie-uitbreiding. Dit betreft echter een maximum, gezien er mogelijk een leeftijdsgrens zal gelden voor dit geneesmiddel. Expected cost per patient per year Cost € 231,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References SmPC; G-standaard Additional remarks Een patiënt van 20 kg dient 3 sachets van 250 mg per dag in te nemen. Gedurende een jaar verbruikt de patiënt dus 1.095 sachets per jaar. Een sachet van 250 mg kost €210,60 (excl. BTW). Per jaar kost een behandeling voor deze patiënt €230.607. Potential total cost per year Total cost € 5,082,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Aniridia, Dravet References Pijplijn PTC Additional remarks Voor beide indicaties lopen momenteel fase 2 studies. Other information Additional remarks