Atidarsagene autotemcel Geneesmiddel 03 juni 2025 Uitgebreide indicatie Atidarsagene autotemcel monotherapy for treatment of late juvenile metachromatic leukodystrophy in children and adolescents with molecular diagnosis of MLD. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 3.000.000,00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Atidarsagene autotemcel Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Atidarsagene autotemcel monotherapy for treatment of late juvenile metachromatic leukodystrophy in children and adolescents with molecular diagnosis of MLD. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Libmeldy Fabrikant Orchard Portfoliohouder Werkingsmechanisme Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Ja Indieningsdatum April 2026 Verwachte registratie November 2026 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Tijdslijn op basis van IHSI-inschatting. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT04283227 (OTL-200-07) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 1 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen van Rappard, D. F. (2018). Metachromatic leukodystrophy: Natural evolution and treatment effects; Expertopinie; Fabrikant Aanvullende opmerkingen Voor Nederland is de geschatte incidentie van MLD bij pasgeborenen 4 tot 5 nieuwe gevallen per jaar. Patiënten dienen behandeld te worden in een vroeg stadium, voordat de cognitieve functie is verminderd. Dit wordt vaak te laat gediagnosticeerd. Het betekent in de praktijk dat alleen juveniele en adulte patiënten voor deze behandeling in aanmerking komen. Er wordt een patiëntvolume van 10 tot 15 patiënten in de komende drie jaar verwacht. In de toekomst is te verwachten dat er door middel van hielprikscreening mogelijk meer patiënten gevonden zullen worden. Deze indicatieuitbreiding betreft een uitbreiding naar het late juveniele subtype van MLD, wat ongeveer 15% van alle patiënten betreft. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 3.000.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen biospace.com; Fabrikant Aanvullende opmerkingen De gentherapie atidarsagene autotemcel (Lenmeldy) heeft een prijs van $4,25 miljoen in de Verenigde Staten. Dit zou omgerekend €3,7 miljoen betekenen. De fabrikant geeft echter aan dat de lijstprijs met ongeveer een miljoen lager ligt. Daarnaast is er een financieel arrangement afgesproken, waardoor de werkelijke prijs lager ligt dan de lijstprijs. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 3.000.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen