Atrasentan Geneesmiddel 04 June 2024 Uitgebreide indicatie IgA nephropathy Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Atrasentan Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig Uitgebreide indicatie IgA nephropathy Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Chinook Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptorantagonist Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Werkingsmechanisme: Endothelin A receptor antagonists. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Juni 2025 Verwachte registratie Juli 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen NCT04573478 Therapeutische waarde Huidige behandelopties Conservatieve behandeling met maximaal verdraagbare dosis RAAS blokkade zo nodig aangevuld met SGLT2-remmer. In de toekomst mogelijk ook de endotheline A receptor antagonist sparsentan. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Indien anti-proteïnurische effect bij toevoeging aan SGLT2 remmer (en naast maximale RAAS blokkade hetgeen in alle lopende trials geëist wordt) ook in grotere studies bewezen wordt zal dit middel waarschijnlijk onderdeel worden van eerste lijnsbehandeling bij IgAGN met proteïnurie minder dan 0,2gram per dag ondanks max RAAS blokkade én SGLT2 remmer (1). Uit NFN richtlijn over de duale endotheline en angiotensine receptor antagonist sparsentan: In de PROTECT-studie wordt monotherapie sparsentan vergeleken met irbesartan in 406 patiënten met biopt bewezen IgAN, een eGFR 30ml/min en meer dan 1gram proteïnurie per dag ondanks maximale RAS inhibitie(10). Het primaire eindpunt is reductie in proteïnurie. Uit de interim analyse blijkt dat sparsentan 400mg 1dd1 na 36 weken een aanvullende afname in proteïnurie geeft van 41% (95%CI 0,51 tot 0,69). Het bijwerkingenprofiel was vergelijkbaar met irbesartan(11). Recente langere termijn data van deze studie toont daarbij een significant langzamere daling van de eGFR gedurende 2 jaar van -2.7 ml/min/1,73m2 versus 3,8 ml/min per jaar (tussen week 6 en 110). Ook het effect op reductie in proteïnurie bleef behouden en was na 110 weken 40% lager met sparsentan (95%CI 38 tot 50). Het samengestelde eindpunt van nierfalen was 4% lager met een relatief risico van 0,7 (95%CI 0.4 tot 1,2). Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen 1. Kidney International Reports (2023) 8, 2198–2210; Concept NFN richtlijn IgA nefropathie, die zeer binnenkort gepubliceerd wordt op nefro.nl Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 270 - 720 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Richtlijn Behandeling en Diagnostiek van IgA Nefropathie; Simon P, Ramee MP, Boulahrouz R et al: Epidemiologic data of primary glomerular diseases in western France. Kidney Int 66:905-908, 2004 Aanvullende opmerkingen De incidentie van IgA-nefropathie wordt geschat op 15 tot 40 gevallen per miljoen inwoners (270 tot 720 patiënten). Er wordt geschat dat er een prevalente pool is van 2.000 patiënten waarvan een gedeelte mogelijk in aanmerking komt voor dit geneesmiddel. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen