Avacincaptad pegol Medicine 08 June 2021 Extended indication Patients with geographic atrophy (GA) secondary to dry age-related macular degeneration (AMD). Therapeutic value Possible added value for a subgroup Total cost € 273,240,000.00 Registration phase No registration expected Product Active substance Avacincaptad pegol Domain Neurological disorders Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Eye disorders Extended indication Patients with geographic atrophy (GA) secondary to dry age-related macular degeneration (AMD). Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Astellas Portfolio holder Mechanism of action Complement inhibitor Route of administration Intravitreal Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Complement C5 inhibitor. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Unknown Particularity Unknown ATMP No Submission date August 2023 Expected Registration Orphan drug No Registration phase No registration expected Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Astellas Pharma heeft de registratieaanvraag bij EMA teruggetrokken. Er zal mogelijk opnieuw indiening plaatsvinden. Therapeutic value Current treatment options Geen Therapeutic value Possible added value for a subgroup This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation In de studie werd aangetoond dat complement C5 remming de progressie van geografische atrofie over een duur van 12 maanden vertraagde. Avacincaptad pegol is voor een andere patiëntgroep bedoeld dan de huidige geneesmiddelen. In de studie is gekeken naar atrofie net buiten het centrum. Bij aanvang is het centrale deel van het netvlies (macula) nog niet aangedaan bij twee derde van de ogen (bij een derde begint de geografische atrofie in het centrum), na 5 tot 6 jaar blijkt het centrum vaak wel aangedaan te zijn geraakt. Duration of treatment Frequency of administration 1 times a month Dosage per administration 2 - 4 mg References NCT04435366; Khanami et al., Lancet 2023;Vol402;1449-1458; NCT02686658; Jaff, ea. Ophthalmology 2021;128:576-586; Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 11,880 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Inschatting Ranibizumab horizonscan; volksgezondheidenzorg.nl; Incidence of Late-Stage Age-Related Macular Degeneration in American Whites: Systematic Review and Meta-analysis; AJO 2015, Opendis data, NZa; oogartsen.nl Additional remarks De droge vorm van AMD is de meest voorkomende (80%), maar de minst ernstige vorm van leeftijdsgebonden AMD. Het eindstadium is geografische atrofie, uit onderzoek blijkt dat 3% boven de 70 jaar late AMD heeft. De verhouding geografische atrofie ten opzichte van de natte AMD is ongeveer 50/50. Bij aanvang is het centrale deel van het netvlies (macula) nog niet aangedaan bij twee derde van de ogen (bij een derde begint de geografische atrofie in het centrum), na 5 tot 6 jaar blijkt het centrum vaak wel aangedaan te zijn geraakt. Dit betekenend dat van de 1,5 miljoen mensen boven de 70 jaar in Nederland 11.880 patiënten maximaal in aanmerking komen indien alle patiënten geholpen zouden worden voordat het centrum aangedaan is. Mogelijk is dit een overschatting. Aangezien de werking slechts vertraging van het proces met kans op neovasculaire bijwerkingen veroorzaakt bij maandelijkse injectie, waardoor de klinische waarde van dit geneesmiddel beperkt is ten opzichte van bijvoorbeeld de anti-VEGF bij natte MD. Expected cost per patient per year Cost € < 23,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References brightfocus.org/macular/news/second-geographic-atrophy-treatment-receives-fda-approval Additional remarks In de Verenigde Staten is de lijstprijs $2,100 per injectie. Indien uitgegaan wordt van een injectie eens per maand zullen de kosten omgerekend ongeveer €23.000 per patiënt per jaar bedragen. De prijs in Nederland is echter nog niet bekend. Potential total cost per year Total cost € 273,240,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Adisinsight Additional remarks Other information Additional remarks