Avacopan Medicine 09 January 2018 Extended indication For the treatment of adult patients with with severe, active granulomatosis with polyangiitis or microscopic polyangiitis (MPA) Therapeutic value Possible added value Total cost € 15,562,500.00 Registration phase Registered and not reimbursed Product Active substance Avacopan Domain Chronic immune diseases Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Other chronic immune diseases Extended indication For the treatment of adult patients with with severe, active granulomatosis with polyangiitis or microscopic polyangiitis (MPA) Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Tavneos Manufacturer Vifor Portfolio holder Mechanism of action Receptor antagonist Route of administration Oral Therapeutical formulation Capsule Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Unknown Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date October 2020 Expected Registration January 2022 Orphan drug Yes Registration phase Registered and not reimbursed Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Registratieaanvraag teruggetrokken in januari 2019. ChemoCentryx heeft de data van een fase 3 studie geïncludeerd in een nieuwe aanvraag. Positieve CHMP opinie ontvangen in november 2021. Avacopan kan worden toegepast bij de behandeling van volwassen patiënten met ernstige, actieve granulamatose met polyangiitis (GPA) of microscopische polyangiitis (MPA). Het Zorginstituut adviseert de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) om avacopan (Tavneos®) niet op te nemen in het GVS. Dit is het vijfde geneesmiddel dat het CBG en het Zorginstituut hebben beoordeeld in een parallelle procedure. Therapeutic value Current treatment options Cyclofosfamide en prednison, rituximab Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De huidige behandelingen zijn effectief. Echter, geeft prednison bijwerkingen, vandaar dat er verwacht wordt dat het deze plek in ieder geval zal innemen. Avacopan zal hiernaast naar verwachting de concurrentie aangaan met rituximab. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 100 - 200 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Cartin-Ceba et al. Curr Rheumatol Rep. 2012 Dec;14(6):481-93 Additional remarks De incidentie van ANCA-associated vasculitis (granulomatose met polyangiitis (GPA), microscopische polyangiitis (MPA) en eosinophiele granulomatose met polyangiitis (EGPA)) wordt wereldwijd ingeschat op 10-20 gevallen per miljoen inwoners. Voor Nederland zou dit een aantal van 170-340 per jaar betekenen. De werkgroep verwacht dat er slechts een klein deel van deze patiënten in aanmerking komt voor deze behandeling. Daarnaast zijn er nog ongeveer 1.500 chronische patiënten, hiervan heeft een deel geen baat bij huidige behandeling. De werkgroep schat in dat in totaal 100-200 patiënten mogelijk in aanmerking komen. Expected cost per patient per year Cost € 41,500.00 - 166,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References https://seekingalpha.com/article/4352470-chemocentryx-avacopans-attractive-value-proposition Additional remarks De prijs zal sterk afhangen van de effectiviteit. Uit een artikel met betrekking tot de waarde van het aandeel blijkt een prijs van tussen de $50.000-$200.000 op jaarbasis per patiënt. De toekomstige prijs in Nederland is echter nog niet bekend. Potential total cost per year Total cost € 15,562,500.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Membranoproliferative glomerulonephritis References adisinsight Additional remarks Other information Additional remarks