Avapritinib Medicine 07 December 2022 Extended indication Extension of indication to include treatment of adult patients with indolent systemic mastocytosis (ISM) with moderate to severe symptoms inadequately controlled on symptomatic treatment. Therapeutic value Possible added value Total cost € 763,872,120.00 Registration phase Registered Product Active substance Avapritinib Domain Chronic immune diseases Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Other chronic immune diseases Extended indication Extension of indication to include treatment of adult patients with indolent systemic mastocytosis (ISM) with moderate to severe symptoms inadequately controlled on symptomatic treatment. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Ayvakyt Manufacturer Blueprint Medicines Portfolio holder Blueprint Medicines Mechanism of action Tyrosine kinase inhibitor Route of administration Oral Therapeutical formulation Tablet Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise UMCG and Erasmus Rotterdam Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP No Submission date January 2023 Expected Registration December 2023 Orphan drug Yes Registration phase Registered Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Geregistreerd december 2023 Therapeutic value Current treatment options Tot op heden is er geen behandeling die de mestcellen kan doen verdwijnen. De therapie is dan ook vooral gericht op het kalmeren van de mestcellen en het wegvangen van de stoffen die zijn vrijgekomen. In de meeste gevallen worden zogenaamde histamine groep 1- en groep 2-blokkers voorgeschreven. Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Dit geneesmiddel wordt al voorgeschreven bij patiënten met een vorm van gevorderde systemische mastocystose. In de fase 2 PIONEER trial bij patiënten met indolente mastocystose werden de primaire eindpunten gehaald. Duration of treatment Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration 200 mg References PIONEER (NCT03731260) Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 1,980 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Van Doormaal JJ et al. Prevalence of indolent systemic mastocytosis in a Dutch region. J Allergy Clin Immunol. 2013(1); Orphanet (2) Additional remarks Systemische mastocytose is een zeldzame ziekte die wordt veroorzaakt door een overmatige deling van afwijkende mestcellen. Door de grote variatie aan symptomen en de relatieve onbekendheid met de ziekte wordt de diagnose vaak laat gesteld. De prevalentie van systemische mastocytose is ongeveer 13 per 100.000 Nederlanders. Dit betekent dat er zo’n 2.200 patiënten in Nederland zijn (1). Indolente SM (ISM) vertegenwoordigt 90% van alle gevallen van SM (2). Dit betekent dat er volgens de huidige indicatie 1.980 patiënten in aanmerking zullen komen in Nederland. Expected cost per patient per year Cost € < 385,794.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Medicijnkosten.nl Additional remarks Prijs per 200mg pil: €1.056,97 Kosten per jaar: €385.794,05 wanneer vergelijkbaar ingezet met geregistreerde indicatie. Potential total cost per year Total cost € 763,872,120.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Adis Insight geeft alleen studies aan die nog wat verder van registratie afzitten: Phase II Haematological malignancies, Phase I/IISolid tumours Additional remarks Other information Additional remarks