Axatilimab Geneesmiddel 04 juni 2024 Uitgebreide indicatie Patients with recurrent or refractory active chronic graft versus host disease who have received at least 2 lines of systemic therapy. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Axatilimab Domein Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Graft versus Host Uitgebreide indicatie Patients with recurrent or refractory active chronic graft versus host disease who have received at least 2 lines of systemic therapy. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Incyte Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Colony-stimulating factor 1 receptor (CSF-1R)-dependent macrophages promote cGVHD fibrosis, and their elimination in preclinical studies ameliorated cGVHD. Axatilimab is a humanized monoclonal antibody that inhibits CSF-1R signaling and restrains macrophage development. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum 2024 Verwachte registratie 2025 Weesgeneesmiddel Onbekend Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen NCT04710576 Therapeutische waarde Huidige behandelopties Na steroïden in de eerste lijn is de huidige standaard behandeling in de tweede lijn ruxolitinib. In de derde lijn is er nog geen standaard behandeling in de tweede lijn. Diverse middelen worden toegepast als derdelijnsbehandeling waaronder calcineurineremmers, mesenchymale stromale cellen (MSC), etanercept, antithymocyte globuline (ATG), mycofenolzuur, Infliximab, rituximab, et cetera. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Het geneesmiddel heeft een ander werkingsmechanisme (CSF-1R antagonist) dan de op dit moment beschikbare tweedelijns en verder opties (hoewel imatinib ook CSF-1R inhibeert). Een voordeel ten opzichte van andere therapieën is dat er weinig interacties zijn (aangezien het een monoklonaal antilichaam betreft). Een recente fase 1/2 studie liet een overall response rate van 50% zien na 6 cycli behandeling bij patiënten met cGVHD die reeds 2 lijnen voorbehandeling hebben gehad. Tot nu toe zijn de geïncludeerde patiëntaantallen in de studie nog klein. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 0,15 mg/kg)tot 3 mg/kg. Bronnen NCT03604692 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 20 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Expertopinie; Aanvullende opmerkingen Jaarlijks worden in Nederland circa 600 allogene stamceltransplantaties uitgevoerd. In naar schatting de helft van de gevallen (=300) treedt enige vorm van Graft-versus-Host-ziekte op. De incidentie van ernstige chronische GVHD is sterk afhankelijk van het gebruikte transplantatie platform, maar is de afgelopen jaren sterk gedaald door het gebruik van onder andere ATG en post transplantatiecyclofosfamide. Het geschatte aantal patiënten is rond de 20 per jaar in Nederland. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen