Axicabtagene ciloleucel Medicine 09 January 2018 Extended indication Yescarta is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met recidiverend of refractair diffuus grootcellig B-cellymfoom (DLBCL) en primair mediastinaal grootcellig B-cellymfoom (PMBCL), na twee of meer lijnen systemische therapie. Therapeutic value No judgement Total cost € 73,500,000.00 Registration phase Registered Product Active substance Axicabtagene ciloleucel Domain Oncology and Hematology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Lymphoma Extended indication Yescarta is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met recidiverend of refractair diffuus grootcellig B-cellymfoom (DLBCL) en primair mediastinaal grootcellig B-cellymfoom (PMBCL), na twee of meer lijnen systemische therapie. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Yescarta Manufacturer Gilead Portfolio holder Mechanism of action CAR-T therapy Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Accelerated assessment Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME) ATMP Unknown Submission date September 2017 Expected Registration August 2018 Orphan drug Yes Registration phase Registered Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Geregistreerd bij de FDA in oktober 2017. Positieve CHMP-opinie in juli 2018. Geregistreerd in augustus 2018. Er is een sluisprocedure lopende voor de indicatie DLBCL. Therapeutic value Current treatment options Therapeutic value No judgement This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References Additional remarks Eenmalige infusie Expected patient volume per year Patient volume < 245 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Expertopinie Additional remarks Er zijn ongeveer 500 recidive DLBCL patiënten per jaar in Nederland. 250 patiënten komen in aanmerking voor een transplantatie (ASCT) waarvan 50% de transplantatie haalt. Er blijven dus 125 patiënten over die kandidaat zijn voor CAR-T daarbij komen nog 60 patiënten die niet genezen na een ASCT. Van de 250 patiënten die niet in aanmerking komen voor een ASCT krijgt ongeveer 80% een tweedelijnstherapie Uiteindelijk zal er uit de groep die niet in aanmerking komt voor ASCT ongeveer 25% (60 patiënten) in aanmerking komen voor een behandeling met CAR-T. In totaal komt dit dus neer op 125+60+60 = 245 per jaar. Van dit aantal zullen nog patiënten afvallen vanwege een slecht conditie, te snel beloop van de ziekte, etc. Yescarta zal binnen deze groep patiënten de concurrentie aan moeten gaan met Kymriah. Expected cost per patient per year Cost € 300,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Persbericht Gilead VS Additional remarks Lijstprijs in EU nog niet bekend. Lijstprijs in de VS is $373.000. Schatting op basis van US prijs: 300.000 pppj. Er is een sluisprocedure lopende voor de indicatie DLBCL om te komen tot een financieel arrangement. Potential total cost per year Total cost € 73,500,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References clinicaltrials.gov Additional remarks geen fase III studies voor andere indicaties dan in de horizonscan Other information Additional remarks