Axicabtagene ciloleucel Medicine 09 January 2018 Extended indication Yescarta is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met recidiverend of refractair diffuus grootcellig B-cellymfoom (DLBCL) en primair mediastinaal grootcellig B-cellymfoom (PMBCL), na twee of meer lijnen systemische therapie. Therapeutic value No judgement Total cost € 36,951,000.00 Registration phase Registered Product Active substance Axicabtagene ciloleucel Domain Oncology and Hematology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Stem cell transplants Extended indication Yescarta is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met recidiverend of refractair diffuus grootcellig B-cellymfoom (DLBCL) en primair mediastinaal grootcellig B-cellymfoom (PMBCL), na twee of meer lijnen systemische therapie. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Yescarta Manufacturer Gilead Portfolio holder Mechanism of action CAR-T therapy Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Accelerated assessment Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME) ATMP Unknown Submission date September 2017 Expected Registration August 2018 Orphan drug Yes Registration phase Registered Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Geregistreerd bij de FDA in oktober 2017. Positieve CHMP-opinie in juli 2018. Geregistreerd in augustus 2018. Er is een sluisprocedure lopende voor de indicatie DLBCL. In maart 2019 heeft het Zorginstituut de minister geadviseerd om te onderhandelen over de prijs voordat het middel wordt opgenomen in het basispakket. Therapeutic value Current treatment options Therapeutic value No judgement This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References Additional remarks Eenmalige infusie Expected patient volume per year Patient volume 90 - 135 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Pakketadvies sluisgeneesmiddel axicabtagene ciloleucel (Yescarta®) voor volwassenen met recidiverend of refractair DLBCL en PMBCL na 2 of meer lijnen systemische therapie, ZIN 2019 Additional remarks In de budget impact analyse van het pakketadvies wordt een inschatting gemaakt van 90-135 patiënten 3 jaar na marktintroductie. Expected cost per patient per year Cost € 327,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Pakketadvies sluisgeneesmiddel axicabtagene ciloleucel (Yescarta®) voor volwassenen met recidiverend of refractair DLBCL en PMBCL na 2 of meer lijnen systemische therapie, ZIN 2019 Additional remarks De kosten van een eenmalige infusie van axi-cel zijn €327.000 (incl. conditionerende chemotherapie). Er is een sluisprocedure lopende voor de indicatie DLBCL om te komen tot een financieel arrangement. Potential total cost per year Total cost € 36,951,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References clinicaltrials.gov Additional remarks geen fase III studies voor andere indicaties dan in de horizonscan Other information Additional remarks