Axicabtagene ciloleucel Geneesmiddel 10 juni 2020 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include the treatment of adult patients with relapsed or refractory follicular lymphoma (FL) after three or more lines of systemic therapy. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 114.450.000,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Axicabtagene ciloleucel Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Non-hodgkin lymfoom indolent Uitgebreide indicatie Extension of indication to include the treatment of adult patients with relapsed or refractory follicular lymphoma (FL) after three or more lines of systemic therapy. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Yescarta Fabrikant Gilead Portfoliohouder Werkingsmechanisme CAR-T therapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Ja Indieningsdatum Augustus 2021 Verwachte registratie Juni 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening Bronnen NCT03105336. Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 350 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Budget impact analyse van ibrutinib (Imbruvica) bij de behandeling van chronische lymfatische leukemie (patiënten zonder 17p of TP53 mutaties). Aanvullende opmerkingen Er zijn 350 patiënten per jaar met FL of MZL die een tweedelijns behandeling starten. Een gedeelte van deze patiënten zal mogelijk gebruik maken van Axicabtagene ciloleucel. Fabrikant verwacht dat het waarschijnlijk ingezet zal worden na 3 of meer lijnen van therapie iNHL (alleen FL en MZL). Mogelijk dat het aantal patiënten dat in aanmerking komt voor deze behandeling daardoor nog kleiner zal zijn. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 327.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Fabrikant; Pakketadvies sluisgeneesmiddel axicabtagene ciloleucel (Yescarta®) voor volwassenen met recidiverend of refractair DLBCL en PMBCL na 2 of meer lijnen systemische therapie, ZIN 2019. Aanvullende opmerkingen De kosten van een eenmalige infusie van axi-cel zijn voor deze indicatie nog niet vastgesteld. De kosten kunnen mogelijk vergelijkbaar zijn met de indicatie waar reeds een uitspraak over gedaan is door middel van een pakketadvies. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 114.450.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Non-Hodgkin's lymphoma; Precursor cell lymphoblastic leukaemia-lymphoma. Bronnen Addisinsight Aanvullende opmerkingen Fase 2 studies Overige informatie Aanvullende opmerkingen