Axicabtagene ciloleucel Geneesmiddel 10 juni 2020 Uitgebreide indicatie Recidiverend of refractair na 2 of meer lijnen van therapie iNHL (alleen FL en MZL). Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 114.450.000,00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Axicabtagene ciloleucel Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Non-hodgkin lymfoom indolent Uitgebreide indicatie Recidiverend of refractair na 2 of meer lijnen van therapie iNHL (alleen FL en MZL). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Yescarta Fabrikant Gilead Portfoliohouder Werkingsmechanisme CAR-T therapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Onbekend Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Verwachte registratie Februari 2022 Weesgeneesmiddel Onbekend Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Dit geneesmiddel is geclassificeerd als een ATMP. Fabrikant verwacht registratie in Q2 2022. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening Bronnen NCT03105336 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 350 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Budget impact analyse van ibrutinib (Imbruvica) bij de behandeling van chronische lymfatische leukemie (patiënten zonder 17p of TP53 mutaties). Aanvullende opmerkingen Er zijn 350 patiënten per jaar met FL of MZL die een tweedelijns behandeling starten. Een gedeelte van deze patiënten zal mogelijk gebruik maken van Axicabtagene ciloleucel. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 327.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen fabrikant; Pakketadvies sluisgeneesmiddel axicabtagene ciloleucel (Yescarta®) voor volwassenen met recidiverend of refractair DLBCL en PMBCL na 2 of meer lijnen systemische therapie, ZIN 2019 Aanvullende opmerkingen De kosten van een eenmalige infusie van axi-cel zijn voor deze indicatie nog niet vastgesteld. De kosten kunnen mogelijk vergelijkbaar zijn met de indicatie waar reeds een uitspraak over gedaan is door middel van een pakketadvies. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 114.450.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Non-Hodgkin's lymphoma; Precursor cell lymphoblastic leukaemia-lymphoma Bronnen Addisinsight Aanvullende opmerkingen Fase 2 studies Overige informatie Aanvullende opmerkingen