Satralizumab Geneesmiddel 07 december 2022 Uitgebreide indicatie Generalized Myasthenia Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 16.423.875,00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Satralizumab Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Spierziekten, overig Uitgebreide indicatie Generalized Myasthenia Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Enspryng Fabrikant Roche Portfoliohouder Roche Werkingsmechanisme Receptorantagonist Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Humanised IgG2 monoclonal antibody against the human interleukin-6 receptor (IL-6R). Dit geneesmiddel behoort tot de productgroep van parenterale immunomodulantia, evenals de tnf-alfaremmers, die reeds zijn overgeheveld. Om die reden behoort dit geneesmiddel bekostigd te worden vanuit de Medisch Specialistische Zorg. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum December 2024 Verwachte registratie December 2025 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Cholinesterase remmers, corticosteroïden, immuunsuppressiva, intraveneuze immunoglobulines, bloodplasma transfer, rituximab, eculizumab. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De studie is nog niet afgerond. Dit geneesmiddel kan evenals de andere "derdelijns medicatie" voor deze indicatie een plaats krijgen bij patiënten die geen stabiliteit bereiken op de standaard medicatie prednisolon en/of azathioprine/mycophenolaat/ciclo. Op dit moment worden er veel nieuwe geneesmiddelen voor deze indicatie op de markt verwacht. De toedieningsfrequentie van 1 maal per 4 weken is een mogelijk voordeel. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 4 weken Dosis per toediening Bronnen NCT04963270 Aanvullende opmerkingen Participants will receive Satralizumab at Weeks 0, 2, 4, and Q4W thereafter. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 150 - 300 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Lancet Neurol 2022; 21: 176–88: Epidemiology, diagnostics, and biomarkers of autoimmune neuromuscular junction disorders (1); Expert opinie (2); Aanvullende opmerkingen De incidentie van MG is duidelijk toegenomen. Op dit moment ligt de prevalentie op 167 per miljoen wereldwijd. In Nederland wordt op dit moment uitgegaan van een prevalentie van 3.000, weliswaar alle vormen, maar met als grootste groep AChR MG (2). Dit geneesmiddel kan evenals de andere "derdelijns medicatie" voor deze indicatie een plaats krijgen bij patiënten die geen stabiliteit bereiken op de standaard medicatie prednisolon en/of azathioprine/mycophenolaat/ciclo. Geschat wordt dat bij 10-20% van de behandelde patiënten problemen zijn met chronische stabiliteit, dat zijn zo’n 150 tot 300 patiënten. Het is nog niet in te schatten hoeveel van deze patiënten in aanmerking komen voor dit geneesmiddel. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 72.995,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen De Nederlandse lijstprijs van één behandeling satralizumab met een 120mg voor gevulde spuit wordt €5.615. Per jaar worden 13 spuiten verbruikt per patiënt. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 16.423.875,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen