FLT180a Geneesmiddel 08 juni 2021 Uitgebreide indicatie Patients with severe or moderately severe hemophilia B Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 50.000.000,00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof FLT180a Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Hemostase bevorderende medicatie Uitgebreide indicatie Patients with severe or moderately severe hemophilia B Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Freeline Therapeutics Portfoliohouder Werkingsmechanisme Gentherapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Ja Indieningsdatum 2022 Verwachte registratie 2023 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Primary completion datum fase 1-2 studie in januari 2021. Daarna wordt pas gestart met de "pivotal" trial. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Huidige behandeling bestaat uit intraveneus stollingsfactor IX concentraat (uit plasma bereid of recombinant). Er zijn producten met standaard en verlengde halfwaardetijd. In de toekomst ook wellicht Fidanacogene elaparvovec. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening Bronnen NCT03369444 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 50 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen medicijnkosten.nl; Farmacotherapeutisch Kompas. Aanvullende opmerkingen In Nederland zijn ongeveer 400 patiënten met hemofilie B. Hemofilie B komt hoofdzakelijk bij mannen voor. Vooralsnog komen de volgende patiënten hiervoor in aanmerking; patiënten met ernstige of matig ernstige hemofilie B én die volwassen zijn én die in verleden geen remmende antistoffen tegen factor IX hebben gehad én die geen antistoffen hebben tegen de vector AAVS3 én die niet besmet zijn met hepatitis B of C. Het aantal hemofilie B patiënten met een ernstig of matig ernstig ziektebeeld wordt ingeschat op ongeveer 60% (40% ernstig, 20% matig ernstig). Gezien de criteria voor deze indicatie is het aantal dus beduidend lager. De inschatting is maximaal 50 patiënten. Let wel: een deel van deze patiënten (ongeveer 10-15) wordt in studieverband al behandeld, het reële aantal patiënten dat in aanmerking komt zal daarom nog lager liggen dan deze 50 patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € > 1.000.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen medicijnkosten.nl; Farmacotherapeutisch Kompas. Aanvullende opmerkingen Glybera, de eerste gentherapie die in Europa op de markt werd gebracht kostte zo'n €1.000.000 per patiënt per jaar. Een patiënt met een ernstige vorm van hemofilie B kost momenteel €200.000- €300.000 per jaar. Een inschatting van €1.000.000 kan daarom mogelijk een onderschatting zijn. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 50.000.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen