131I-omburtamab Geneesmiddel 08 December 2020 Uitgebreide indicatie Neuroblastoma Central Nervous System/Leptomeningeal Metastases in patients up to 18 years. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof 131I-omburtamab Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Oncologie, overig Uitgebreide indicatie Neuroblastoma Central Nervous System/Leptomeningeal Metastases in patients up to 18 years. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Y-mAbs Therapeutics Portfoliohouder Werkingsmechanisme Immunostimulatie Toedieningsweg Intracerebraal Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Antibody-dependent cell cytotoxicity. (Het antilichaam 8H9 werkt door zich te richten op B7-H3 of CD276 receptoren die aanwezig zijn op kankercellen, waardoor radioactief gemerkt jodium de tumoren doodt). Fabrikant: Y-mAbs Therapeutics. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum 2021 Verwachte registratie 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Primary completion datum fase 3 studie in december 2020. Therapeutische waarde Huidige behandelopties chirurgie, radiotherapie en chemotherapie Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Er wordt verwacht dat omburtamab gegeven zal worden in plaats van 131-MIBG of samen met 131-MIBG. Omburtamab zal waarschijnlijk een plaats krijgen aangezien MIBG therapie nu vaak niet gegeven wordt in het geval van een neuroblastoom omwille van veiligheid. Behandelduur Gemiddeld 5 week/weken Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT03275402. Aanvullende opmerkingen Een behandelcyclus van 131I-omburtamab duurt 5 weken en omvat een dosimetrische dosis. Patiënten krijgen maximaal twee cycli intracerebroventriculaire 131I-omburtamab. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 2 - 3 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen prinsesmaximacentrum Aanvullende opmerkingen In Nederland krijgen elk jaar ongeveer 25 kinderen een neuroblastoom. Er wordt verwacht dat er jaarlijks 2-3 patiënten in aanmerking zullen komen voor behandeling met 131I-omburtamab. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Meningeal carcinomatosis; Peritoneal cancer; Soft tissue sarcoma. Bronnen Adisinsight. Aanvullende opmerkingen Fase 2 studies. Overige informatie Aanvullende opmerkingen