JNJ-4528 Geneesmiddel 08 december 2020 Uitgebreide indicatie Adult patients with relapsed or refractory multiple myeloma, whose prior regimens included a proteasome inhibitor, an immunomodulatory agent and an anti-CD38 antibody and who had disease progression on the last regimen. Therapeutische waarde Nog geen oordeel Totale kosten € 21.125.000,00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof JNJ-4528 Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Multipel Myeloom Uitgebreide indicatie Adult patients with relapsed or refractory multiple myeloma, whose prior regimens included a proteasome inhibitor, an immunomodulatory agent and an anti-CD38 antibody and who had disease progression on the last regimen. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Janssen Portfoliohouder Werkingsmechanisme CAR-T therapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Autologe humane T cellen die ex-vivo genetisch gemodificeerd zijn met een lentivirale vector die codeert voor een chimeric antigen receptor (CAR) tegen het B-cell maturation antigen (BCMA). Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Ja Indieningsdatum April 2021 Verwachte registratie Februari 2022 Weesgeneesmiddel Onbekend Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Fabrikant verwacht indiening in de eerste helft van 2021 en registratie in 2022. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Chemotherapie combinaties en in de toekomst mogelijk Idecabtagene vicleucel. Therapeutische waarde Nog geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Er is nog onvoldoende data beschikbaar om de therapeutische waarde van JNJ-4528 in vergelijking met idecabtagene vicleucel en chemotherapeutische regimes te kunnen bepalen. Hiervoor zullen eerst de langere termijn data van de CARTITIUDE en de KarMMa studie moeten volgen. De eerste data van de CARTITUDE fase 1b studie laten een ORR van 100% zien met een 86% van de patiënten met een stringente CR. De PFS bij 9 maanden was 86%. Echter de mediane follow up is slechts 11.5 maanden. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen phase Ib/II CARTITUDE-1 trial (NCT03548207). Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 60 - 70 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Incidentie MM in 2019 is 1279, waarvan 457 75+, die mogelijk niet in aanmerking komen (tot op heden weinig patiënten met CAR T behandeld). Prevalentie in 2019 is 4351, waarvan 1443 75+. Er zijn ongeveer 2050 recidief patiënten in 2019 onder de 75 jaar (2e lijnstherapie en verder). 4e lijnstherapie en verder zal naar schatting 20% hiervan zijn (zo'n 400 patiënten). Deze patienten komen niet allemaal in aanmerking o.a. door co-mobididiteit. Patienten die uiteindelijk in aanmerking zullen komen betreft naar schatting 60-70 per jaar. Deze schatting hangt wel sterk af van de plaatsbepaling van JNJ-4528, bijvoorbeeld na de 3e of na de 4e lijnsbehandeling. Mogelijk liggen de getallen hoger. En ook de plaats ten opzichte van ide-cel maakt natuurlijk uit, hoeveel patiënten behandeld zullen worden met JNJ-4528 Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 320.000,00 - 330.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen https://icer-review.org/announcements/icer-to-assess-car-t-cell-therapies-for-multiple-myeloma/ Aanvullende opmerkingen Nog geen prijs bekend. Wel volgt er volgend jaar een ICER rapport over de waarde van dit product. Huidige inschatting op basis van andere CAR-T behandelingen tisagenlecleucel en axicabtagene ciloleucel (€320.000-€330.000). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 21.125.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen adisinsight Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen AdisInsight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen