Triheptanoin Geneesmiddel 08 juni 2021 Uitgebreide indicatie Treatment of patients with Long chain fatty acid oxidation disorder (LC-FAOD). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Triheptanoin Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Treatment of patients with Long chain fatty acid oxidation disorder (LC-FAOD). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Dojolvi Fabrikant Ultragenyx Portfoliohouder Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Vloeistof Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Synthetische triglyceride die kan worden gebruikt als extra energiebron in de hersenen. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum September 2022 Verwachte registratie September 2023 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Wordt waarschijnlijk in de tweede helft van 2022 ingediend bij de EMA. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Ketogeen dieet Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Werkt met name bij de epileptische aanvallen, niet bij de bewegingsstoornissen. Als het werkt is er zeker meerwaarde. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT02201368 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 114 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen SPS Aanvullende opmerkingen De prevalentie van LC-FAOD wordt geschat op 0,67 per 100.000 inwoners in westerse landen. Dit zou voor Nederland betekenen dat er maximaal 114 patiënten voor Triheptanoin in aanmerking zouden komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen In de Verenigde Staten ligt de prijs voor per patiënt per jaar op $138.000. De prijs in Nederland is nog niet bekend. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen