Triheptanoin Geneesmiddel 08 June 2021 Uitgebreide indicatie Treatment of patients with Long chain fatty acid oxidation disorder (LC-FAOD). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Triheptanoin Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Treatment of patients with Long chain fatty acid oxidation disorder (LC-FAOD). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Dojolvi Fabrikant Ultragenyx Portfoliohouder Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Vloeistof Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Synthetische triglyceride die kan worden gebruikt als extra energiebron in de hersenen. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum 2021 Verwachte registratie 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Fabrikant geeft aan registratie te verwachten in juni 2022. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Ketogeen dieet Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Werkt met name bij de epileptische aanvallen, niet bij de bewegingsstoornissen. Als het werkt is er zeker meerwaarde. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT02201368 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 114 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen SPS Aanvullende opmerkingen De prevalentie van LC-FAOD wordt geschat op 0,67 per 100.000 inwoners in westerse landen. Dit zou voor Nederland betekenen dat er maximaal 114 patiënten voor Triheptanoin in aanmerking zouden komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen In de Verenigde Staten ligt de prijs voor per patiënt per jaar op $138.000. De prijs in Nederland is nog niet bekend. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen