Pexidartinib Geneesmiddel 13 december 2018 Uitgebreide indicatie Pigmented villo-nodular synovitis (PVNS) and giant cell tumour of tendon sheath Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Pexidartinib Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Oncologie, overig Uitgebreide indicatie Pigmented villo-nodular synovitis (PVNS) and giant cell tumour of tendon sheath Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Plexxikon Portfoliohouder Werkingsmechanisme CFS1R remmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Onbekend Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen CFS1R tyrosine kinase remmer. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum April 2019 Verwachte registratie Mei 2020 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing ENLIVEN trial shows reduced tumor size. Behandelduur Toedieningsfrequentie 5 maal per dag Dosis per toediening 200 mg Bronnen NCT02371369 Aanvullende opmerkingen Patiënten ontvangen 1.000 mg (5 capsules per dag) gedurende 2 weken, daarna 800 mg (4 capsules per dag) gedurende 22 weken. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 30 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR; kanker.nl Aanvullende opmerkingen In 2016 werden er 28 diagnoses gesteld van wekedelensarcomen van overige en ongespecificeerde lokalisaties. Volgens kanker.nl is de incidentie per jaar 2-3 patiënten per miljoen inwoners (34-51 in Nederland). De inschatting van de werkgroep is dat het aantal patiënten wat hiervoor in aanmerking komt verwaarloosbaar is. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen