Pexidartinib Geneesmiddel 13 December 2018 Uitgebreide indicatie Pigmented villo-nodular synovitis (PVNS) and giant cell tumour of tendon sheath Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Pexidartinib Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Oncologie, overig Uitgebreide indicatie Pigmented villo-nodular synovitis (PVNS) and giant cell tumour of tendon sheath Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Plexxikon Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Onbekend Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen CFS1R tyrosine kinase remmer. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Verwachte registratie Oktober 2019 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing ENLIVEN trial shows reduced tumor size. Behandelduur Toedieningsfrequentie 5 maal per dag Dosis per toediening 200 mg Bronnen NCT02371369 Aanvullende opmerkingen Patiënten ontvangen 1000 mg (5 capsules per dag) gedurende 2 weken, daarna 800 mg (4 capsules per dag) gedurende 22 weken. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 30 - 50 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR; kanker.nl Aanvullende opmerkingen In 2016 werden er 28 diagnoses gesteld van wekedelensarcomen van overige en ongespecificeerde lokalisaties. Volgens kanker.nl is de incidentie per jaar 2-3 patiënten per miljoen inwoners (34-51 in Nederland). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen