Pexidartinib Geneesmiddel 13 December 2018 Uitgebreide indicatie Treatment of adult patients with symptomatic tenosynovial giant cell tumour (TGCT), also referred to as giant cell tumour of the tendon sheath (GCT-TS) or pigmented villonodular synovitis (PVNS), which is associated with severe morbidity or functional limitations, and which is not amenable to improvement with surgery. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Pexidartinib Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Oncologie, overig Uitgebreide indicatie Treatment of adult patients with symptomatic tenosynovial giant cell tumour (TGCT), also referred to as giant cell tumour of the tendon sheath (GCT-TS) or pigmented villonodular synovitis (PVNS), which is associated with severe morbidity or functional limitations, and which is not amenable to improvement with surgery. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Turalio Fabrikant Plexxikon Portfoliohouder Werkingsmechanisme CFS1R remmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen CFS1R tyrosine kinase remmer. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum April 2019 Verwachte registratie Augustus 2020 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Fabrikant verwacht registratie in Q2 2020. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Chirurgie Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing ENLIVEN trial shows reduced tumor size. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 400 mg Bronnen NCT02371369 Aanvullende opmerkingen Patiënten ontvangen 1.000 mg (5 capsules per dag) gedurende 2 weken, daarna 800 mg (4 capsules per dag) gedurende 22 weken. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 30 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR; kanker.nl Aanvullende opmerkingen In 2016 werden er 28 diagnoses gesteld van wekedelensarcomen van overige en ongespecificeerde lokalisaties. Volgens kanker.nl is de incidentie per jaar 2-3 patiënten per miljoen inwoners (34-51 in Nederland). De inschatting van de werkgroep is dat het aantal patiënten wat hiervoor in aanmerking komt verwaarloosbaar is. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen adisinsight Aanvullende opmerkingen Lopende fase 2 studies. Overige informatie Aanvullende opmerkingen