Baclofen / naltrexone / sorbitol Geneesmiddel 04 juni 2024 Uitgebreide indicatie Charcot-Marie-Tooth disease - Type 1 A (CMT1A) Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Baclofen / naltrexone / sorbitol Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Spierziekten, overig Uitgebreide indicatie Charcot-Marie-Tooth disease - Type 1 A (CMT1A) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Pharnext Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Vloeistof Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum 2025 Verwachte registratie 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Gebaseerd op de lopende fase 3 studies. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Er bestaan momenteel geen genezende of ziekte modificerende behandelingen voor CMT1. De behandeling is gericht op behoud, met fysiotherapie, ergotherapie, technische hulpmiddelen, orthesen, pijnbestrijding en in zeldzame gevallen orthopedische chirurgie. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Het geneesmiddel laat preklinische werkzaamheid zien ten opzichte van placebo (1). Het geneesmiddel lijkt daarmee hoopvol voor een groep met hoge unmet need (2). Echter is het nog te vroeg om een inschatting te kunnen maken van de therapeutische waarde van dit middel in de klinische praktijk (2). Follow-up studie van een eerdere studie en lopende fase 3 studie (primary completion date: maart 2024) zullen meer informatie moeten geven over de therapeutische waarde van dit middel (3, 4). Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 5 ml Bronnen Attarian, S., Young, P., Brannagan, T.H. et al. A double-blind, placebo-controlled, randomized trial of PXT3003 for the treatment of Charcot–Marie–Tooth type 1A. Orphanet J Rare Dis 16, 433 (2021). (PLEO-CMT, NCT02579759) (1); Expert opinie (2); NCT04762758 (Fase 3 studie) (3); NCT03023540 (PLEO-CMT-FU) (4) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 8.500 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Orphanet Aanvullende opmerkingen De prevalentie wordt geschat op 1 tot 5 op de 10.000. Voor Nederland zou dat 1.700 tot 8.500 patiënten betekenen. Uiteindelijk zal hier mogelijk een deel voor in aanmerking komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Nog geen prijs beschikbaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen