Bamocaftor / tezacaftor / ivacaftor Medicine 12 June 2019 Extended indication For CF patients age 12 years and older who are - homozygous for the F508del mutation in the CFTR gene - heterozygous for F508del and a minimal function mutation in the CFTR gene Therapeutic value Possible added value Total cost € 93,500,000.00 Registration phase Clinical trials Product Active substance Bamocaftor / tezacaftor / ivacaftor Domain Lung diseases Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Cystic fibrosis Extended indication For CF patients age 12 years and older who are - homozygous for the F508del mutation in the CFTR gene - heterozygous for F508del and a minimal function mutation in the CFTR gene Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Vertex Portfolio holder Mechanism of action Protein chaperone Route of administration Oral Therapeutical formulation Tablet Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks CFTR modulation Registration Registration route Unknown Type of trajectory Unknown Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date 2021 Expected Registration 2022 Orphan drug Yes Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Orkambi, Symkevi Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Mogelijk heeft deze nieuwe triple-therapie een groter effect dan de huidige behandelingen al is de inschatting dat dit bescheiden zal zijn. In theorie heeft deze behandeling ook minder non-responders, wat een groot probleem is bij de huidige behandeling (ongeveer de helft reageert niet). Duration of treatment Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration References NCT03447249; NCT03460990 Additional remarks Subjects will receive 240 mg VX-659 / 100 mg TEZ / 150 mg IVA as FDC tablets in the morning and 150 mg IVA as mono tablet in the evening. Expected patient volume per year Patient volume 500 - 600 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Expertopinie Additional remarks Momenteel gebruiken ongeveer 500-600 patiënten Orkambi. De verwachting is dat deze patiënten zullen overstappen naar deze behandeling als blijkt dat deze meerwaarde heeft. Expected cost per patient per year Cost € > 170,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Additional remarks Aangezien er verwacht wordt dat deze nieuwe triple-therapie een meerwaarde zal hebben ten opzichte van de huidige behandeling is de inschatting dat dit geneesmiddel duurder zal zijn dan Orkambi (€170.000). Potential total cost per year Total cost € 93,500,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Off-label gebruik wordt niet verwacht gezien gebruik bepaalt wordt door specifieke mutaties. Gezien de ernst van de ziekte kan echter niet worden uitgesloten dat het toch ingezet zal worden bij mutaties waarvan het effect niet uitgesloten is. Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions age extensions: - patients 6-11 yrs - patients 2-5 yrs - patients 1-2 yrs - patients <1 years of age References Fabrikant Additional remarks Other information Additional remarks Mogelijk wordt het inschatten van de kans op een succesvolle behandeling gemakkelijker als organoids van de patiënt worden gekweekt als diagnostische test.