Efgartigimod Geneesmiddel 07 juni 2022 Uitgebreide indicatie Treatment of generalized Myasthenia Gravis (gMG) Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Efgartigimod Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Spierziekten, overig Uitgebreide indicatie Treatment of generalized Myasthenia Gravis (gMG) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Vyvgart Fabrikant Argenx Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptorantagonist Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen FcRn blokker Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Augustus 2021 Verwachte registratie September 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen De eerste FcRn blokker die geregistreerd is door FDA. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Cholinesterase-remmers, corticosteroïden, Immunosuppressiva, intraveneuze Immunoglobulines, bloedplasma, plasmaferese, rituximab, eculizumab. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Studie laat zien dat het middel veilig en effectief is (1). Effectiviteit van efgartigimod ten opzichte van concurrerende middelen echter nog niet bekend. Het is op dit moment nog niet mogelijk een inschatting te doen welk middel welke plaats in de behandeling krijgt (2). Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per week Dosis per toediening 10 mg/kg Bronnen Howard et al., (2021) Safety, efficacy, and tolerability of efgartigimod in patients with generalised myasthenia gravis (ADAPT): a multicentre, randomised, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet Neurol. 2021 Jul;20(7):526-536. (ADAPT, NCT04735432) (1); Expert opinie (2); NCT03770403 (3) Aanvullende opmerkingen In het klinische onderzoek (1) was de gemiddelde tijd tussen de eerste infusie van de eerste behandelingscyclus en de eerste infusie van de tweede behandelingscyclus 94 dagen. Het mediane of gemiddelde aantal cycli per patiënt is nog niet bekend. Na het voltooien van de ADAPT-trial namen de meeste deelnemers (ongeveer 91%) deel aan een open-label extensiestudie genaamd ADAPT + (NCT03770403), waarin alle patiënten maximaal drie jaar met Vyvgart worden behandeld (3). De belangrijkste doelen zijn om de veiligheid en verdraagbaarheid van de behandeling voor langdurig gebruik te beoordelen. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 240 - 1.530 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Bol P. Myasthenia gravis. Ned Tijdschr Tandheelkd. 2001; 108:416-7 (1); Expert opinie (2) Aanvullende opmerkingen De prevalentie van myasthenia gravis ligt wereldwijd tussen de 5 en 20 op de 100.000 inwoners (1). In Nederland is de prevalentie geschat op 8 tot 9 op de 100.000 (1). In Nederland zou dit neerkomen op 1.360-1.530 (uitgaande van 17 miljoen inwoners). Op basis van gebruikersaantallen is de inschatting dat er waarschijnlijk 240 patiënten in aanmerking komen. Er rekening mee houdend dat een deel van de patiënten kortdurend met IVIG of plasmaferse behandeld wordt in een acute crisis en niet als onderhoudsbehandeling. Dit is echter nog niet zeker (2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen drugs.com Aanvullende opmerkingen Op basis van de US-prijs is de Nederlandse prijs ingeschat op €171.212,8. De US-prijs ligt vaak hoger dan de Nederlandse prijs. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen pediatrische indicatie (MG)en Bullous pemphigoid; Chronic inflammatory demyelinating polyradiculoneuropathy; Idiopathic thrombocytopenic purpura; Pemphigus Bronnen AdisInsight Aanvullende opmerkingen Meerdere lopende fase 3 studies. Er lopen nog studies naar doseringsregimes, en subcutane dosering en behandeling bij kinderen met MG Overige informatie Aanvullende opmerkingen