Efgartigimod Geneesmiddel 07 juni 2022 Uitgebreide indicatie Vyvgart is geïndiceerd als een aanvulling op de standaardtherapie voor de behandeling van volwassen patiënten met gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG) die positief testen op antilichamen tegen acetylcholinereceptoren (AChR). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 45.648.480,00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Efgartigimod Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Spierziekten, overig Uitgebreide indicatie Vyvgart is geïndiceerd als een aanvulling op de standaardtherapie voor de behandeling van volwassen patiënten met gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG) die positief testen op antilichamen tegen acetylcholinereceptoren (AChR). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Vyvgart Fabrikant Argenx Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptorantagonist Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen FcRn blokker Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Augustus 2021 Verwachte registratie Augustus 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP opinie ontvangen in juni 2022. Vyvgart voldoet aan de criteria voor toepassing van de sluis, aangezien het verwachte macrokostenbeslag van deze verstrekking € 40 miljoen of meer per jaar is. Consequentie van de toepassing van de sluis op basis van dit criterium is dat Vyvgart breed in de sluis wordt geplaatst voor geneeskundige behandeling en de toepassing voor deze nieuwe indicatie en de toekomstige indicaties vooralsnog geen deel uitmaken van het basispakket. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Cholinesterase-remmers, corticosteroïden, Immunosuppressiva, intraveneuze Immunoglobulines, bloedplasma, plasmaferese, rituximab, eculizumab. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Studie laat zien dat het middel veilig en effectief is (1). Effectiviteit van efgartigimod ten opzichte van concurrerende middelen echter nog niet bekend. Het is op dit moment nog niet mogelijk een inschatting te doen welk middel welke plaats in de behandeling krijgt (2). Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per week Dosis per toediening 10 mg/kg Bronnen 1) Howard et al., (2021) Safety, efficacy, and tolerability of efgartigimod in patients with generalised myasthenia gravis (ADAPT): a multicentre, randomised, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet Neurol. 2021 Jul;20(7):526-536. (ADAPT, NCT04735432); 2) NCT03770403 Aanvullende opmerkingen In het klinische onderzoek (1) was de gemiddelde tijd tussen de eerste infusie van de eerste behandelingscyclus en de eerste infusie van de tweede behandelingscyclus 94 dagen. Per cyclus wordt in de eerste vier weken, 1 injectie per week gegeven. Per jaar komt dit overeen met 3,88 cycli. Het mediane of gemiddelde aantal cycli per patiënt is nog niet bekend. Na het voltooien van de ADAPT-trial namen de meeste deelnemers (ongeveer 91%) deel aan een open-label extensiestudie genaamd ADAPT + (NCT03770403), waarin alle patiënten maximaal drie jaar met Vyvgart worden behandeld (3). De belangrijkste doelen zijn om de veiligheid en verdraagbaarheid van de behandeling voor langdurig gebruik te beoordelen. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 240 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen 1) Spierziekten Nederland; 2) Meriggioli M; Front Neurol Neurosci. 2009;26:94-108. doi: 10.1159/000212371; 3) Expert opinie Aanvullende opmerkingen In Nederland wordt de prevalentie van gegeneraliseerde Myasthenia Gravis (gMG) patiënten geschat op 1 op 10.000 inwoners. Dit komt overeen met 1.750 patiënten uitgaande van 17,5 miljoen inwoners (1). Van de gMG patiënten heeft 85% anti- acetylcholine receptor antilichamen wat neerkomt op 1.488 patiënten (2). Op basis van gebruikersaantallen is de inschatting dat er waarschijnlijk 240 patiënten in aanmerking komen (3). Er rekening mee houdend dat een deel van de patiënten kortdurend met IVIG of plasmaferse behandeld wordt in een acute crisis en niet als onderhoudsbehandeling. Dit is echter nog niet zeker . Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 190.202,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen www.drugs.com Aanvullende opmerkingen Vyvgart zal beschikbaar zijn in flacons van 20ml met een concentratie van 20mg/ml. De dosering bedraagt 10mg/kg. Bij een gemiddeld gewicht van een volwassene van 78 kg, is de dosering 780mg. Dat komt overeen met 2 flacons per behandeling. Gebaseerd op de Amerikaanse prijs kost een flacon €6.135,54. Een behandeling kost daarmee €12.271. Per jaar worden gemiddeld 15,5 behandelingen gegeven. De prijs per patiënt per jaar bedraagt daarmee €190.202. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 45.648.480,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Er lopen verschillende fase 3 studies: 1. Primary Immune Thrombocytopenia (ADVANCE studie; NCT04812925) 2. Chronic Inflammatory Demyelinating Polyneuropathy (ADHERE studie; NCT04280718 ) 3. Pemphigus (Vulgaris of Foliaceus) (ADDRESS studie NCT04598477) Bronnen AdisInsight Aanvullende opmerkingen Meerdere lopende fase 3 studies. Er lopen nog studies naar doseringsregimes, en subcutane dosering en behandeling bij kinderen met MG Overige informatie Aanvullende opmerkingen