Palopegteriparatide Geneesmiddel 07 december 2022 Uitgebreide indicatie Hypoparathyroidism in adults Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep Totale kosten € 5.000.000,00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Palopegteriparatide Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Hypoparathyroidism in adults Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Yorvipath Fabrikant Ascendis Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptorantagonist Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Long-acting prodrug of parathyroid hormone (PTH). In its prodrug inactive form, PTH(1-34) is transiently bound to the TransCon technology which releases unmodified teriparatide, via non-enzymatic hydrolysis of the TransCon linker. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum December 2022 Verwachte registratie November 2023 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in september 2023. Therapeutische waarde Huidige behandelopties NatPar, calcium met vitamine D. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De meeste mensen zullen behandeld worden met vitamine D en calcium. Echter zijn er ook patiënten die opgenomen worden vanwege een hypercalciëmie. Voor deze patiënten zal dit geneesmiddel mogelijk een uitkomst zijn. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 18 mcg Bronnen PaTHway Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 50 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Inschatting NatPar HS Aanvullende opmerkingen Patiënten met hypoparathyreoidie maar met calcium neerslagen zoals bij hypercalciurische complicaties zoals nefrocalcinose, calcium neerslagen in de huid et cetera. Dit vormt een beperkt deel van de hypoparathyreoidiepopulatie. De inschatting is dat dit ongeveer 50 patiënten zal bedragen. In 2021 waren er 13 patiënten die NatPar kregen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 100.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Expert opinie; Aanvullende opmerkingen De prijs zal waarschijnlijk rond de €100.000 per patiënt per jaar liggen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 5.000.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen