TransCon PTH (palopegteriparatide) Geneesmiddel 07 December 2022 Uitgebreide indicatie Hypoparathyroidism in adults Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 5,000,000.00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof TransCon PTH (palopegteriparatide) Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Hypoparathyroidism in adults Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Ascendis Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptorantagonist Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Long-acting prodrug of parathyroid hormone (PTH). In its prodrug inactive form, PTH(1-34) is transiently bound to the TransCon technology which releases unmodified teriparatide, via non-enzymatic hydrolysis of the TransCon linker. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum December 2022 Verwachte registratie 2023 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Weesgeneesmiddel voor de volgende indicaties: Zeldzame hypoparathyreoïdie Genetische hypoparathyreoïdie Familiale geïsoleerde hypoparathyreoïdie Therapeutische waarde Huidige behandelopties NatPar, calcium met vitamine D. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 18 mcg Bronnen PaTHway Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 50 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Inschatting NatPar HS Aanvullende opmerkingen Patiënten met hypoparathyreoidie maar met calcium neerslagen zoals bij hypercalciurische complicaties zoals nefrocalcinose, calcium neerslagen in de huid et cetera. Dit vormt een beperkt deel van de hypoparathyreoidiepopulatie. De inschatting is dat dit ongeveer 50 patiënten zal bedragen. In 2021 waren er 13 patiënten die NatPar kregen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 100,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Expert opinie; Aanvullende opmerkingen De prijs zal waarschijnlijk rond de €100.000 per patiënt per jaar liggen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 5,000,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen