Belatacept Medicine 08 December 2020 Extended indication NULOJIX, in combination with corticosteroids and a mycophenolic acid (MPA), is indicated for prophylaxis of graft rejection in adults recipients of a renal transplant. Therapeutic value Possible equal value Total cost € 266,612.50 Registration phase Registered and reimbursed Product Active substance Belatacept Domain Chronic immune diseases Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Other chronic immune diseases Extended indication NULOJIX, in combination with corticosteroids and a mycophenolic acid (MPA), is indicated for prophylaxis of graft rejection in adults recipients of a renal transplant. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Nulojix Manufacturer BMS Portfolio holder Mechanism of action Immunosuppression Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise LUMC Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP No Submission date August 2020 Expected Registration June 2021 Orphan drug No Registration phase Registered and reimbursed Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP-opinie in april 2021. Therapeutic value Current treatment options De huidige behandeling van patiënten die een niertransplantatie hebben ondergaan bestaat uit de combinatie van tacrolimus en mycofenolaat. Ofschoon belatacept al jarenlang beschikbaar is, is het gebruik van dit geneesmiddel tot nu toe zeer beperkt geweest. Met name de hoge incidentie van acute afstoting in de eerste maanden na transplantatie en de noodzaak tot intraveneuze toediening (gedurende vele jaren, bij een populatie die door dialyse shunts vaak toch al gecompromitteerde vasculatuur in de onderarmen heeft) zijn de oorzaken voor het geringe gebruik van belatacept. Therapeutic value Possible equal value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Van de oorspronkelijke registratiestudies zijn lange termijn follow up data gepubliceerd, maar op die follow up studies valt methodologisch wel het een en ander op te merken (zie bronnen). Er wordt niet verwacht dat het gebruik van belatacept belangrijker zal worden of veel zal toenemen, als door uitbreiding van de indicatie dit geneesmiddel ook ter vervanging van een CNI kan worden ingezet. In de praktijk werd dat al sporadisch gedaan, bij patiënten die om welke reden dan ook beter geen CNI meer konden gebruiken. Duration of treatment Frequency of administration 1 times every 4 weeks Dosage per administration References Badell et al. Am J Transplant. 2021 PMID: 33583120 van Gelder Transplantation. 2016 PMID: 27326807 Additional remarks Recent verscheen in Am J Transplantation een studie die non-inferiority van toediening à 8 weken (ten opzichte van de gebruikelijke 4 weken) liet zien, bij patiënten die meer dan een jaar na niertransplantatie waren. Ofschoon ook die studie niet heel overtuigend is (immers wel een paar rejecties gezien) zou dat nog kunnen leiden tot een reductie van de kosten. Expected patient volume per year Patient volume 0 - 50 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Expert opinie Additional remarks Verwachting is dat het gebruik van belatacept, ook met de nieuwe registratie, niet wezenlijk zal veranderen. Het zal slechts bij een klein aantal patiënten worden toegepast (minder dan 5% van de nieuw te transplanteren patiënten). Expected cost per patient per year Cost € 7,756.00 - 13,573.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References 10 x 20 = 200 patiënten 1e jaar = 15 infusen tijdens inductie + 15-20 infusen tijdens onderhoudsbehandeling = 30-35 infusen per patiënt per jaar. Vervolgjaren = 20-26 infusies per patiënt per jaar. Lijstprijs Nulojix vanaf 1 april 2021: €387,82 per vial Totale kosten komen daardoor op dit moment uit op: 1e jaar (start behandeling 1 januari) maximaal = 30-35 x €387,82= €11.634,60-€13.573,70 per patiënt per jaar Vervolgjaren= 20-26 x €387,82= €7.756,40-€10.083,32 per patiënt per jaar. Additional remarks NULOJIX, 250mg poeder voor oplossing voor infusie 250mg €387,82 Potential total cost per year Total cost € 266,612.50 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Uitbreiding van indicatie waarbij onderhoudsbehandeling met CNI wordt vervangen door belatacept. In de praktijk wordt belatacept al daarvoor ingezet, bij uitzondering, bij patiënten die geen CNI meer kunnen gebruiken. References Additional remarks Other information Additional remarks