Belimumab Medicine 12 June 2019 Extended indication Benlysta is indicated as add-on therapy in patients aged 5 years and older with active, autoantibody- positive systemic lupus erythematosus (SLE) with a high degree of disease activity (e.g., positive anti dsDNA and low complement) despite standard therapy. Therapeutic value No judgement Total cost € 217,500.00 Registration phase Registered and reimbursed Product Active substance Belimumab Domain Chronic immune diseases Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Other chronic immune diseases Extended indication Benlysta is indicated as add-on therapy in patients aged 5 years and older with active, autoantibody- positive systemic lupus erythematosus (SLE) with a high degree of disease activity (e.g., positive anti dsDNA and low complement) despite standard therapy. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Benlysta Manufacturer GSK Portfolio holder Mechanism of action Immunostimulation Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Unknown Centre of expertise Additional remarks Monoclonaal antilichaam gericht tegen B-lymphocyte stimulator (BLyS). Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date November 2018 Expected Registration October 2019 Orphan drug No Registration phase Registered and reimbursed Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP-opinie in september 2019. Geregistreerd in oktober 2019. Therapeutic value Current treatment options Therapeutic value No judgement This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Belimumab wordt momenteel niet veel ingezet bij volwassen patiënten. Belimumab is niet geschikt voor de behandeling van ernstige SLE en ook niet bij de standaard behandeling. Dit geneesmiddel heeft alleen meerwaarde bij patiënten die hier tussen in vallen. Duration of treatment Frequency of administration 1 times a month Dosage per administration 10mg/kg References PLUTO, NCT01649765 Additional remarks Phase II study Expected patient volume per year Patient volume 20 - 40 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Op basis van inschatting Forigerimod (Rigerimod) / Belimumab Additional remarks In de beoordeling van belimumab heeft het Zorginstituut gerekend met: 'De prevalentie van SLE is 28-40 per 100.000 inwoners (~4.470 patiënten in Nederland). Ongeveer 8% van de patiënten met SLE heeft een hoge mate van ziekteactiviteit, ondanks een standaardbehandeling (zo’n 357 patiënten).' Gezien het hier alleen 5-18 jarigen betreft is de inschatting dat zo'n 5%-10% van deze populatie in aanmerking zou komen voor belimumab bij deze indicatie. Expected cost per patient per year Cost € 4,500.00 - 10,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References G-standaard Additional remarks Belimumab poeder voor oplossing voor infusie 400mg flacon betreft €482,48. Dit zijn de kosten per maand voor een kind van 40 kg. De totale kosten betreffen dan €5.790. Gezien er echter veel verschil in gewicht is tussen de verschillende leeftijden hebben we een grotere range opgenomen in de verwachte kosten per patiënt per jaar (€4.500-€10.000) Potential total cost per year Total cost € 217,500.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions SLE in combinatie met rituximab References NCT03312907 Additional remarks Other information Additional remarks