Bempedoic acid / ezetimibe Medicine 05 December 2023 Extended indication Extension of indication to include treatment of adults with established or at high risk for atherosclerotic cardiovascular disease to reduce cardiovascular risk. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost € 7,150,000.00 Registration phase Registered and reimbursed Product Active substance Bempedoic acid / ezetimibe Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Lipid-lowering medications Extended indication Extension of indication to include treatment of adults with established or at high risk for atherosclerotic cardiovascular disease to reduce cardiovascular risk. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Nustendi Manufacturer Esperion Portfolio holder Daiichi Sankyo Mechanism of action Other Route of administration Oral Therapeutical formulation Film-coated tablet Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Esperion is een samenwerking gestart met Daiichi Sankyo voor het in de handel brengen van bempedoic acid. "Een unieke, klein moleculaire verbinding met een dubbel werkingsmechanisme: het remt ATP-citraat (pro-S)-lyase en stimuleert AMP-geactiveerde proteïnekinase (AMPK). Dit remt de vetzuur- en cholesterolsynthese en versterkt de vetzuuroxidatie." Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity New therapeutical formulation ATMP No Submission date August 2023 Expected Registration May 2024 Orphan drug No Registration phase Registered and reimbursed Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP-opinie maart 2024 Therapeutic value Current treatment options Losse tabletten bempedoinezuur en ezetimibe Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De meerwaarde van deze combinatietherapie hangt af van de uiteindelijke prijs. De prijs van een jaarlijkse behandeling met losse tabletten bempedoinezuur en ezetimibe kan rond de €730 kosten (2). Als de prijs van dit middel gelijk of lager wordt kan er een meerwaarde zijn in toedieningsgemak en naleving van de behandeling. Duration of treatment Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration References NCT02993406 (1); Medicijnkosten.nl (2) Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 10,000 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References GIP databank; GVS advies bempedoïnezuur Additional remarks Het geschetste volume van 139.579 patiënten in het derde jaar na introductie, zoals destijds genoemd in het GVS van bempedoïnezuur, lijkt achterhaald. Tijdens de ACP meeting in 2022 heeft de beroepsgroep zelf aangegeven minder dan 10.000 patiënten te verwachten. In de praktijk worden op dit moment (zo'n 1,5 jaar na introductie) slechts circa 2.000 patiënten met bempedoïnezuur behandeld. De fabrikant is momenteel in overleg met het Zorginstituut over her indiening van het dossier voor bempedoïnezuur. door de gehanteerde vergoedingscriteria is de instroom van patiënten zeer beperkt. Als deze criteria veranderen, zullen er meer patiënten in aanmerking komen maar de werkgroep verwacht zeker geen 130.000 patiënten. Expected cost per patient per year Cost € 715.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Fabrikant Additional remarks De prijs van de PCSK9 antilichamen liggen rond de €6.000 per patiënt per jaar (niet rekening gehouden met het financieel arrangement). Het betreft hier een small molecule dat oraal beschikbaar is (tablet). De verwachting is dat de kosten veel lager zullen zijn dan de PCSK9 antilichamen. Potential total cost per year Total cost € 7,150,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use No Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks