Beremagene geperpavec Geneesmiddel 08 December 2020 Uitgebreide indicatie Dominant and recessive dystrophic epidermolysis bullosa (DEB) Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 85,702,000.00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Beremagene geperpavec Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Huidziekten Uitgebreide indicatie Dominant and recessive dystrophic epidermolysis bullosa (DEB) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Krystal Biotech Portfoliohouder Werkingsmechanisme Gentherapie Toedieningsweg Lokaal Toedieningsvorm Gel Bekostigingskader Onbekend Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Beremagene geperpavec (ook bekend als Bercolagene telserpavec of KB103) is een niet-integrerend, replicatie-incompetente HSV-1 wat het humane collageen VII eiwit tot expressie brengt. Het bekostigingskader is nog niet bekend. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Ja Indieningsdatum 2024 Verwachte registratie 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Palliatieve zorg Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Er is momenteel geen behandeling voorhanden die de aandoening kan genezen. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT04491604 Aanvullende opmerkingen Het betreft hier een doorlopende behandeling, de toedieningsfrequentie is nog niet bekend. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 146 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Afdeling Dermatologie, UMCG Aanvullende opmerkingen In het UMC-Groningen worden momenteel alle patiënten voor deze aandoening behandeld. In 2020 waren er 146 patiënten met DEB (dominant en recessief) bekend. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 587,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen https://antonhealth.com/fda-approves-new-topical-gene-tx-vyjuvek/ Aanvullende opmerkingen De prijs bedraagt $24,250 per dosis in de Verenigde Staten. Dit betekent grofweg dat een jaarbehandeling $631,000 per patiënt per jaar zal kosten. De prijs in Nederland is nog niet bekend. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 85,702,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen