Beremagene geperpavec Geneesmiddel 08 December 2020 Uitgebreide indicatie Dominant and recessive dystrophic epidermolysis bullosa (DEB) Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 85,702,000.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Beremagene geperpavec Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Huidziekten Uitgebreide indicatie Dominant and recessive dystrophic epidermolysis bullosa (DEB) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Krystal Biotech Portfoliohouder Werkingsmechanisme Gentherapie Toedieningsweg Lokaal Toedieningsvorm Gel Bekostigingskader Onbekend Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Het NVDV stelt dat behandeling door een BIG-geregistreerde verpleegkundige in een thuissituatie kan worden gegeven, hoewel wij adviseren om deze in eerste instantie in een ziekenhuis te starten. De bereiding van de behandeling hoeft niet noodzakelijkerwijs thuis plaats te vinden; dit kan ook in het ziekenhuis gedaan worden en moet binnen de gestelde termijn worden toegepast. Zowel extramurale als intramurale bekostiging voor dit product. (bovenstaand antwoord is onvoldoende om het af te wijzen voor het GVS omdat thuis toediening mogelijk kan). Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Ja Indieningsdatum November 2023 Verwachte registratie December 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Palliatieve zorg Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Het geneesmiddel lijkt veelbelovend en veilig uit de studies, ook de langere termijn effecten zijn gunstig. Het is geen permanente gentherapie en zal dus geappliqueerd moeten blijven worden (op nieuwe open wonden). De behandellast zal uiteraard wel afnemen omdat het wondoppervlak bij patiënten enorm gereduceerd wordt en de behandelde huid voor langere tijd veel minder kwetsbaar is. Er is op dit moment in Nederland geen ander goedgekeurd medicijn voor RDEB op de markt. Een ander middel wat in de pijplijn zit en wel al goedkeuring van EMA heeft is Fisulvez. Dit is echter niet een EB type specifieke behandeling of gentherapie (de studies met significante aantallen zijn echter alleen gericht op RDEB). Dit topicale middel heeft laten zien de wondgenezing te bevorderen, maar maakt de huid niet sterker an sich (dus blijft kwetsbaar voor nieuwe blaren en wonden). De versnelde wondgenezing is wel echt van grote waarde voor patiënten. Deze middelen hebben dus een compleet ander en wellicht complementair effect (omdat bij Vyjuvek een maximaal te gebruiken hoeveelheid per keer is). Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT04491604 Aanvullende opmerkingen Het betreft hier een doorlopende behandeling, de toedieningsfrequentie is nog niet bekend. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 146 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Afdeling Dermatologie, UMCG Aanvullende opmerkingen In het UMC-Groningen worden momenteel alle patiënten voor deze aandoening behandeld. In 2020 waren er 146 patiënten met DEB (dominant en recessief) bekend. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 587,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen https://antonhealth.com/fda-approves-new-topical-gene-tx-vyjuvek/ Aanvullende opmerkingen De prijs bedraagt $24,250 per dosis in de Verenigde Staten. Dit betekent grofweg dat een jaarbehandeling $631,000 per patiënt per jaar zal kosten. De prijs in Nederland is nog niet bekend. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 85,702,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen