Beremagene geperpavec Medicine 08 December 2020 Extended indication Dominant and recessive dystrophic epidermolysis bullosa (DEB) Therapeutic value Possible added value Total cost € 85,702,000.00 Registration phase Registration application pending Product Active substance Beremagene geperpavec Domain Chronic immune diseases Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Skin diseases Extended indication Dominant and recessive dystrophic epidermolysis bullosa (DEB) Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Krystal Biotech Portfolio holder Mechanism of action Gene therapy Route of administration Local Therapeutical formulation Gel Budgetting framework Unknown Centre of expertise Additional remarks Het NVDV stelt dat de behandeling door een BIG-geregistreerde verpleegkundige in een thuissituatie kan worden gegeven, hoewel wordt geadviseerd om deze in eerste instantie in een ziekenhuis te starten. De bereiding van de behandeling hoeft niet noodzakelijkerwijs thuis plaats te vinden; dit kan ook in het ziekenhuis gedaan worden en moet binnen de gestelde termijn worden toegepast. Zowel extramurale als intramurale bekostiging voor dit product. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME) ATMP Yes Submission date November 2023 Expected Registration February 2025 Orphan drug Yes Registration phase Registration application pending Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Palliatieve zorg Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Het geneesmiddel lijkt veelbelovend en veilig uit de studies, ook de langere termijn effecten zijn gunstig. Het is geen permanente gentherapie en zal dus geappliqueerd moeten blijven worden (op nieuwe open wonden). De behandellast zal uiteraard wel afnemen omdat het wondoppervlak bij patiënten enorm gereduceerd wordt en de behandelde huid voor langere tijd veel minder kwetsbaar is. Er is op dit moment in Nederland geen ander goedgekeurd medicijn voor RDEB op de markt. Een ander middel wat in de pijplijn zit en wel al goedkeuring van EMA heeft is Fisulvez. Dit is echter niet een EB type specifieke behandeling of gentherapie (de studies met significante aantallen zijn echter alleen gericht op RDEB). Dit topicale middel heeft laten zien de wondgenezing te bevorderen, maar maakt de huid niet sterker ansich (dus blijft kwetsbaar voor nieuwe blaren en wonden). De versnelde wondgenezing is wel echt van grote waarde voor patiënten. Deze middelen hebben dus een compleet ander en wellicht complementair effect (omdat bij Vyjuvek een maximaal te gebruiken hoeveelheid per keer is). Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References NCT04491604 Additional remarks Het betreft hier een doorlopende behandeling, de toedieningsfrequentie is nog niet bekend. Expected patient volume per year Patient volume < 146 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Afdeling Dermatologie, UMCG Additional remarks In het UMC-Groningen worden momenteel alle patiënten voor deze aandoening behandeld. In 2020 waren er 146 patiënten met DEB (dominant en recessief) bekend. Expected cost per patient per year Cost € 587,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References https://antonhealth.com/fda-approves-new-topical-gene-tx-vyjuvek/ Additional remarks De prijs in de Verenigde Staten bedraagt $24,250 per dosis. Dit betekent grofweg dat een jaarbehandeling $631,000 per patiënt per jaar zal kosten. De prijs in Nederland is nog niet bekend. Potential total cost per year Total cost € 85,702,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks