Beremagene geperpavec Medicine 08 December 2020 Extended indication Vyjuvek is indicated for the treatment of wounds in patients with dystrophic epidermolysis bullosa (DEB) with mutation(s) in the collagen type VII alpha 1 chain (COL7A1) gene, from birth. Therapeutic value Possible added value Total cost € 20,545,000.00 Registration phase Registered Product Active substance Beremagene geperpavec Domain Chronic immune diseases Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Skin diseases Extended indication Vyjuvek is indicated for the treatment of wounds in patients with dystrophic epidermolysis bullosa (DEB) with mutation(s) in the collagen type VII alpha 1 chain (COL7A1) gene, from birth. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Krystal Biotech Portfolio holder Mechanism of action Gene therapy Route of administration Local Therapeutical formulation Gel Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Het NVDV stelt dat de behandeling door een BIG-geregistreerde verpleegkundige in een thuissituatie kan worden gegeven, hoewel wordt geadviseerd om deze in eerste instantie in een ziekenhuis te starten. De bereiding van de behandeling hoeft niet noodzakelijkerwijs thuis plaats te vinden; dit kan ook in het ziekenhuis gedaan worden en moet binnen de gestelde termijn worden toegepast. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME) ATMP Yes Submission date November 2023 Expected Registration April 2025 Orphan drug Yes Registration phase Registered Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP-opinie in februari 2025. Therapeutic value Current treatment options Palliatieve zorg Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Het geneesmiddel lijkt veelbelovend en veilig uit de studies, ook de langere termijn effecten zijn gunstig. Het is geen permanente gentherapie en zal dus geappliqueerd moeten blijven worden (op nieuwe open wonden). De behandellast zal uiteraard wel afnemen omdat het wondoppervlak bij patiënten enorm gereduceerd wordt en de behandelde huid voor langere tijd veel minder kwetsbaar is. Er is op dit moment in Nederland geen ander goedgekeurd medicijn voor RDEB op de markt. Een ander middel wat in de pijplijn zit en wel al goedkeuring van EMA heeft is Fisulvez. Dit is echter niet een EB type specifieke behandeling of gentherapie (de studies met significante aantallen zijn echter alleen gericht op RDEB). Dit topicale middel heeft laten zien de wondgenezing te bevorderen, maar maakt de huid niet sterker ansicht (dus blijft kwetsbaar voor nieuwe blaren en wonden). De versnelde wondgenezing is wel echt van grote waarde voor patiënten. Deze middelen hebben dus een compleet ander en wellicht complementair effect (omdat bij Vyjuvek een maximaal te gebruiken hoeveelheid per keer is). Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References NCT04491604 Additional remarks Het betreft hier een doorlopende behandeling, de toedieningsfrequentie is nog niet bekend. Expected patient volume per year Patient volume < 35 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Expertopinie Additional remarks Volgens de beroepsgroep komt 10% van de 138 DDEB patiënten in aanmerking (een incidentie van drie tot vier nieuwe geborenen per jaar) is over drie jaar een nieuwe patiënt die voldoet. Dit is een totaal van 14+1=15 patiënten. 15 patiënten RBED onder 18 jaar en jaarlijks een nieuwgeborene over drie jaar drie extra patiënten à totaal 15+3=18 patiënten . Twee patiënten van boven de 18 jaar hebben ernstige RDEB (9 totaal – 7 jonger dan18 jaar oud met ernstige RDEB). 15 patiënten DDEB + 18 patiënten RDEB jonger dan 18 jaar + 2 patiënten ouder dan 18 jaar ernstig RDEB. Dit zal een totaal van 35 patiënten betekenen die in aanmerking zal komen. Expected cost per patient per year Cost € 587,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References https://antonhealth.com/fda-approves-new-topical-gene-tx-vyjuvek/ Additional remarks De prijs in de Verenigde Staten bedraagt $24,250 per dosis. Dit betekent grofweg dat een jaarbehandeling $631,000 per patiënt per jaar zal kosten. De prijs in Nederland is nog niet bekend. Potential total cost per year Total cost € 20,545,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks