Beremagene geperpavec Geneesmiddel 08 December 2020 Uitgebreide indicatie Dominant and recessive dystrophic epidermolysis bullosa (DEB) Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Beremagene geperpavec Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Huidziekten Uitgebreide indicatie Dominant and recessive dystrophic epidermolysis bullosa (DEB) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Krystal Biotech Portfoliohouder Werkingsmechanisme Gentherapie Toedieningsweg Lokaal Toedieningsvorm Gel Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Beremagene geperpavec (ook bekend als Bercolagene telserpavec of KB103) is een niet-integrerend, replicatie-incompetente HSV-1 wat het humane collageen VII eiwit tot expressie brengt. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Ja Indieningsdatum 2022 Verwachte registratie 2023 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Palliatieve zorg Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Er is momenteel geen behandeling voorhanden die de aandoening kan genezen. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT04491604 Aanvullende opmerkingen Het betreft hier een doorlopende behandeling, de toedieningsfrequentie is nog niet bekend. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 146 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Afdeling Dermatologie, UMCG Aanvullende opmerkingen In het UMC-Groningen worden momenteel alle patiënten voor deze aandoening behandeld. In 2020 waren er 146 patiënten met DEB (dominant en recessief) bekend. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Dit geneesmiddel is een gentherapie voor een ziekte met een grote unmet need en zal daarom naar alle waarschijnlijkheid duur zijn. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen