Beremagene geperpavec Medicine 08 December 2020 Extended indication Dominant and recessive dystrophic epidermolysis bullosa (DEB) Therapeutic value Possible added value Total cost Registration phase Clinical trials Product Active substance Beremagene geperpavec Domain Chronic immune diseases Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Skin diseases Extended indication Dominant and recessive dystrophic epidermolysis bullosa (DEB) Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Krystal Biotech Portfolio holder Mechanism of action Gene therapy Route of administration Local Therapeutical formulation Gel Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Beremagene geperpavec (ook bekend als Bercolagene telserpavec of KB103) is een niet-integrerend, replicatie-incompetente HSV-1 wat het humane collageen VII eiwit tot expressie brengt. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Accelerated assessment Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME) ATMP Yes Submission date 2023 Expected Registration August 2023 Orphan drug Yes Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Palliatieve zorg Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Er is momenteel geen behandeling voorhanden die de aandoening kan genezen. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References NCT04491604 Additional remarks Het betreft hier een doorlopende behandeling, de toedieningsfrequentie is nog niet bekend. Expected patient volume per year Patient volume < 146 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Afdeling Dermatologie, UMCG Additional remarks In het UMC-Groningen worden momenteel alle patiënten voor deze aandoening behandeld. In 2020 waren er 146 patiënten met DEB (dominant en recessief) bekend. Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks Dit geneesmiddel is een gentherapie voor een ziekte met een grote unmet need en zal daarom naar alle waarschijnlijkheid duur zijn. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks