Berkenschorsextract Medicine 08 December 2020 Extended indication Treatment of partial thickness wounds associated with dystrophic and junctional epidermolysis bullosa (EB) in patients 6 months and older. Therapeutic value Possible added value Total cost € 38,744,000.00 Registration phase Registered Product Active substance Berkenschorsextract Domain Chronic immune diseases Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Skin diseases Extended indication Treatment of partial thickness wounds associated with dystrophic and junctional epidermolysis bullosa (EB) in patients 6 months and older. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Filsuvez Manufacturer Amryt Portfolio holder Amryt Mechanism of action Unknown Route of administration Local Therapeutical formulation Gel Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date March 2021 Expected Registration June 2022 Orphan drug Yes Registration phase Registered Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP-opinie in april 2022. Therapeutic value Current treatment options Palliatieve zorg Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De fase 2 en 3 (nog niet gepubliceerd) studies zijn positief, significant versnelde wondheling en een veilig lokaal geneesmiddel. Waarschijnlijk met name een anti-inflammatoir effect en daardoor optimale wondheling, geen specifieke target voor EB, wordt ook gebruikt en bestudeerd bij wonden van andere origine. Er is op dit moment nog niets voor deze patiënten populatie dat bewezen de wondheling bevordert, dit wordt een belangrijk geneesmiddel voor deze patiëntpopulatie. Duration of treatment Frequency of administration 1 times every 3 days Dosage per administration 10% References NCT03068780 Additional remarks De behandelingsduur zal mogelijk duren tot wondgenezing. De toedieningsfrequentie is 1 maal per 3-4 dagen. Expected patient volume per year Patient volume < 464 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Baarman et al. J Eur Acad Dermatol Venereol. 2020 Oct 23. Additional remarks In Nederland zijn momenteel 464 patiënten bekend. Aangezien er momenteel geen goede behandelopties zijn zullen er veel van deze patiëntengroep in aanmerking kunnen komen. Expected cost per patient per year Cost € 63,000.00 - 104,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References https://www.evaluate.com Additional remarks In Duitsland wordt verwacht dat de prijs van Filsuvez gemiddeld €63.000 per jaar zal bedragen. Eerdere inschattingen spraken van €104.000. Potential total cost per year Total cost € 38,744,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks Epidermolysis Bullosa is geen immunologische aandoening maar is toegevoegd aan het domein Chronische Immuunziekten vanwege technische redenen.