Berotralstat Geneesmiddel 04 December 2025 Uitgebreide indicatie Berotralstat monotherapy for prophylactic treatment of hereditary angioedema in children aged 2 to 12. Therapeutische waarde Mogelijk voordeel in toedieningsgemak Totale kosten € 1,464,000.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Berotralstat Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig Uitgebreide indicatie Berotralstat monotherapy for prophylactic treatment of hereditary angioedema in children aged 2 to 12. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Orladeyo Fabrikant BioCryst Portfoliohouder Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Granulaat Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Werkingsmechanisme: plasmakallikreïneremmer Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Mei 2025 Verwachte registratie Juni 2026 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Verwachte registratie op basis van IHSI-inschatting. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Langetermijn/routineprofylaxe: C1-esteraseremmer (Cinryze). Kallikreïneremmer (lanadelumab [Takhzyro], berotralstat [Orladeyo]). Garadacimab is recent goedgekeurd. Therapeutische waarde Mogelijk voordeel in toedieningsgemak This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing In de fase 3 APeX-P-studie (n=29) liet berotralstat een vroege en aanhoudende daling van de aanvalsfrequentie zien: de mediane HAE-aanvalsfrequentie daalde van 0,96 per vier weken tijdens de standaardzorgperiode naar nul per vier weken vanaf week vier tot en met week 48, zonder geneesmiddel gerelateerde graad 3/4 of ernstige bijwerkingen. Het belangrijkste potentiële voordeel is de orale toediening, omdat de huidige profylactische opties voor kinderen jonger dan twaalf jaar grotendeels parenterale toediening vereisen; daarmee lijkt berotralstat vooral relevant voor een beperkte, geselecteerde groep kinderen bij wie langdurige profylaxe nodig is en injecties een duidelijke belasting vormen. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening Bronnen NCT05453968 (APeX-P); Expertopinie Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 10 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen GVS advies berotralstat (Orladeyo®) voor hereditair angio-oedeem. Zorginstituut Nederland. 2025; Expertopinie. Aanvullende opmerkingen 230 patiënten worden medicamenteus behandeld voor HAE, waarvan 64 routine profylaxe. In de budget impact analyse van berotralstat voor twaalf jaar en ouder werd geschat dat er 31 patiënten gebruik zouden maken van berotralstat. Het patiëntvolume zal enigszins toenemen met deze indicatieuitbreiding naar twee jaar en ouder. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 146,400.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen GVS advies berotralstat (Orladeyo®) voor hereditair angio-oedeem. Zorginstituut Nederland. 2025. Aanvullende opmerkingen De kosten zullen mogelijk lager uitvallen door een lagere dosering. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 1,464,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen