Berotralstat Geneesmiddel 04 december 2025 Uitgebreide indicatie Berotralstat monotherapy for prophylactic treatment of hereditary angioedema in children aged 2 to 12. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 1.463.650,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Berotralstat Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig Uitgebreide indicatie Berotralstat monotherapy for prophylactic treatment of hereditary angioedema in children aged 2 to 12. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Orladeyo Fabrikant BioCryst Portfoliohouder Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Granulaat Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Mei 2025 Verwachte registratie Juni 2026 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Verwachte registratie op basis van IHSI-inschatting. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Langetermijn/routineprofylaxe: C1-esteraseremmer (Cinryze). Kallikreïneremmer (lanadelumab [Takhzyro], berotralstat [Orladeyo]). Garadacimab is recent goedgekeurd. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening Bronnen NCT05453968 (APeX-P) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 10 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen GVS advies berotralstat (Orladeyo®) voor hereditair angio-oedeem. Zorginstituut Nederland. 2025; Expertopinie. Aanvullende opmerkingen 230 patiënten worden medicamenteus behandeld voor HAE, waarvan 64 routine profylaxe. In de budget impact analyse van berotralstat voor 12 jaar en ouder werd geschat dat er 31 patiënten gebruik zouden maken van berotralstat. Het patiëntvolume zal enigszins toenemen met deze indicatieuitbreiding naar twee jaar en ouder. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 146.365,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen GVS advies berotralstat (Orladeyo®) voor hereditair angio-oedeem. Zorginstituut Nederland. 2025. Aanvullende opmerkingen De kosten zullen mogelijk lager uitvallen door een lagere dosering. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 1.463.650,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen