Autologous CD34+ cell enriched population that contains hematopoietic stem cells transduced with lentiglobin bb305 lentiviral vector encoding the beta-a-t87q-globin gene Medicine 13 December 2018 Extended indication Treatment of transfusion-dependent beta-thalassaemia (also referred to as beta-thalassaemia major) Therapeutic value Possible added value Total cost Registration phase Registration application pending Product Active substance Autologous CD34+ cell enriched population that contains hematopoietic stem cells transduced with lentiglobin bb305 lentiviral vector encoding the beta-a-t87q-globin gene Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Other non-oncological hematological medications Extended indication Treatment of transfusion-dependent beta-thalassaemia (also referred to as beta-thalassaemia major) Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Bluebird Bio Portfolio holder Mechanism of action Unknown Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks This medicine is made up of ‘haematopoietic stem cells’ that are taken from the patient. Haematopoietic stem cells are cells that can develop into different types of blood cell. To make this medicine, the cells are modified by a virus that carries normal copies of the beta-globin gene into the cells. When these modified cells are transplanted back into the patient, they are expected to develop into healthy red blood cells that produce beta globins that can be assembled into haemoglobin, avoiding the need for blood transfusion or bone marrow transplantation. The type of virus used in this medicine (a ‘lentivirus’) is modified so that it does not cause disease in humans. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Accelerated assessment Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME) ATMP Unknown Submission date October 2018 Expected Registration June 2019 Orphan drug Yes Registration phase Registration application pending Reimbursement Medicine sluice Additional remarks PRIME, ATMP. Klinische studie NCT03207009. Therapeutic value Current treatment options De behandeling van patiënten met bèta thalassemie major bestaat uit chronische, levenslange bloedtransfusies, wanneer er op korte termijn geen stamceltransplantatie mogelijk is. Stamceltransplantatie is voorlopig namelijk de enige curatieve optie. Over het algemeen wordt door de kinderarts-hematoloog gestart met ijzerchelatietherapie bij een ferritine gehalte vanaf 1.000 microgram/l. Afhankelijk van het type thalassemie kan overwogen worden om hydroxycarbamide therapie te starten om de transfusiebehoefte te verminderen of te voorkomen. Bij toenemende transfusiebehoefte t.g.v. hypersplenisme kan een splenectomie de transfusiebehoefte verminderen hierbij moet echter het risico op trombose meegewogen worden. Daarnaast zijn therapeutische interventies noodzakelijk om ijzerstapeling zoveel mogelijk te voorkomen (ijzerchelatietherapie) als ook medicamenteuze therapie om de gevolgen van ijzerstapeling te verminderen, zoals calciumcarbonaat ter bestrijding van osteopenie. Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Eerste curatieve behandeling voor deze indicatie en vervangt levenslange huidige behandeling. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References EMA Additional remarks EMA: "At the time of designation, beta-thalassaemia intermedia and major affected approximately 1 in 10,000 people in the European Union (EU)." Dit komt neer op maximaal 1.700 personen in Nederland. Echter, gezien deze behandeling alleen voor beta-thalassaemia major wordt onderzocht (de meest ernstige vorm) zal het echte patiëntvolume lager liggen. Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks De kosten per patiënt per jaar worden zeer hoog. Dit gezien het de eerste mogelijkheden biedt tot het genezen van deze aandoening en het concurreert met de levenslange behandeling die er nu is (zie bovenstaande huidige behandelopties). Verschillende nieuwsberichten spreken daarom verwachtingen uit dat het misschien wel honderdduizenden euro's zal gaan kosten. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Sickle Cell Disease References clinicaltrials.gov Additional remarks Indicatie-uitbreiding zal naar verwachting niet binnen 2 jaar plaatsvinden, gezien het onderzoek naar deze indicatie-uitbreiding nog in fase 1/2 zit. Other information Additional remarks