Bezuclastinib Geneesmiddel 03 december 2024 Uitgebreide indicatie Tweedelijnsbehandeling van lokaal gevorderde, gemetastaseerde en/of niet-reseceerbare PDGFR-negatieve gastro-intestinale stromale tumor bij volwassenen en ouderen zonder succinaat dehydrogenasedeficiëntie en die eerder alleen met imatinib zijn behandeld, behandeling in combinatie met sunitinib. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Bezuclastinib Domein Oncologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Maagkanker Uitgebreide indicatie Tweedelijnsbehandeling van lokaal gevorderde, gemetastaseerde en/of niet-reseceerbare PDGFR-negatieve gastro-intestinale stromale tumor bij volwassenen en ouderen zonder succinaat dehydrogenasedeficiëntie en die eerder alleen met imatinib zijn behandeld, behandeling in combinatie met sunitinib. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Cogent Portfoliohouder Werkingsmechanisme Tyrosine kinase remmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Maart 2026 Verwachte registratie April 2027 Weesgeneesmiddel Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Primary completion (estimated): 1 juli 2025. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Eerste lijn: imatinib. Tweede lijn: sunitinib. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De studie loopt tot 2025 waarvan de eerste resultaten in 2026 bekend zullen zijn. Deel 1 van deze studie is recent gepresenteerd voor veiligheid. Resultaten met betrekking tot de effectiviteit moeten afgewacht worden. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT05208047 (PEAK) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 40 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR2024 (1). Aanvullende opmerkingen In 2023 werden er in Nederland 40 mensen (15 jaar en ouder) gediagnosticeerd met gastro-intestinale stromale tumor (GIST), stadium IV (1). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen