Blinatumomab Geneesmiddel 09 januari 2018 Uitgebreide indicatie Relapsed / Refractory precursor-B Acute Lymphoblastic Leukemia (ALL) in children. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 640.000,00 Registratiefase Onbekend Product Werkzame stof Blinatumomab Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Hoofdindicatie Leukemie Uitgebreide indicatie Relapsed / Refractory precursor-B Acute Lymphoblastic Leukemia (ALL) in children. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Blincyto Fabrikant Amgen Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Zal alleen door kinderoncologische centra worden voorgeschreven. Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Verwachte registratie April 2018 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Onbekend Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Dit is een indicatie-uitbreiding. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Diverse chemo-schema's Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 5-15 μg/m2 Bronnen Von Stackelberg A, et al. J Clin Oncol 2016. Aanvullende opmerkingen Fabrikant: Behandelduur is max. 5 cycli (bij Complete Response in eerste 2 cycli). Cyclus: 4 weken continue infusie (cIV) daarna behandelingsvrij interval van 2 weken; Startdosering, (dag 1-7): 9 μg/dag; Vervolgdosering, (dag 8-28): 28 μg/dag; Cyclus 2 en daaropvolgende cycli, (dag 1-28): 28 μg/dag. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 4 - 11 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Fabrikant; Pieters R. et al. J Clin Oncol 2016; 34:2591-2601 Aanvullende opmerkingen Fabrikant: Max. patiëntvolume gebaseerd op: ± 120 newly diagnosed patients op jaarbasis. Hiervan 9% krijgt een 1ste recidief; ca. 10-11 patiënten per jaar. Patiënten met tweede recidief zijn er 1-2 per jaar. Van max. naar realistisch patiëntaantal: Van de ca. 10-11 patienten met 1ste recidief heeft 50% een standard risk en 50% een high risk. Blincyto zal alleen ingezet worden bij high risk patienten. Daarnaast heeft hiervan ook nog 20% T-ALL1 en die komen niet in aanmerking voor een behandeling met Blincyto. Veld: Momenteel is er een trial in kinderen met een eerste relapse/refractory ALL. Als deze studie is afgerond zullen er waarschijnlijk meer patiënten in aanmerking gaan komen voor blinatumomab. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 70.000,00 - 90.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Medicijnkosten.nl; Fabrikant Aanvullende opmerkingen Blinatumomab is een duur geneesmiddel, maar geeft in het algemeen minder bijwerkingen dan hoge dosis chemotherapie, met name bij lage tumorload. Zo zouden kinderen in betere conditie een hSCT kunnen ondergaan met minder toxiciteit van de hSCT en mogelijk betere outcome. Indien standaard chemotherapie niet werkt, kan een patiënt mogelijk wel reageren op immunotherapie zoals blinatumomab en zelfs in complete remissie komen. De behandeling is duurder dan standaard chemotherapie, maar heeft ook voordelen zoals hierboven beschreven. Wat weer minder kosten kan opleveren. €2.912,21 per blinatumomab infpdr flacon 38,5 μg + solv 10 ml. Fabrikant (nov 2017): Behandelduur van 1 of 2 cycli (respectievelijk 28 of 56 dagen); gebaseerd op gebruik in real world. Dosis: Afhankelijk van gewicht en body surface area: Startdosering (dag 1-7) 5 μg/m2/dag. Vervolgdosering (dag 8 – 28) 15 μg/m2/dag. Cyclus 2 en daaropvolgende cycli (dag 1 – 28) 15 μg/m2/dag Uitgaande van 1 behandeling per patiënt per jaar en een 50-50 verdeling van patiënten tov 1 of 2 cycli; afhankelijk van gewicht van de patiënt. €70.000-90.000 pppj Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 640.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Ja Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Relapsed / Refractory precursor-B Acute Lymphoblastic Leukemia (ALL) in children is aangevraagd. EMA Goedkeuring wordt Q2 2018 verwacht. MRD indicatie: Niet volgend jaar maar op de langere termijn zeer waarschijnlijk wel. Momenteel lopen de volgende trials in kinderen: eerste relapse/refractory ALL (in het IntReALL 2010 protocol); infant ALL (upfront behandeling) 1-12 maanden; in voorbereiding BFM protocol upfront ALL 1-18 jr. Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen