BGB-16673 Geneesmiddel 04 June 2026 Uitgebreide indicatie Treatment of Waldenstrom’s macroglobulinemia (WM) previously treated with a BTK inhibitor Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof BGB-16673 Domein Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Hematologie, overig Uitgebreide indicatie Treatment of Waldenstrom’s macroglobulinemia (WM) previously treated with a BTK inhibitor Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant BeOne Portfoliohouder BeOne Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen BTK-degrader Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Indieningsdatum Februari 2027 Verwachte registratie Maart 2028 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Voornamelijk ibrutinib en zanubrutinib tweedelijns. Maar ook rituximab, bortezomib. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De fase 1 studie is nog niet gepubliceerd. Er ware 30 patiënten geïncludeerd, gegeven na covalente BTK-remmer. Follow-up van slechts 8,1 mnd. PR 76%, 73% ongoing responses. - 56% gr AE’s, (neutropenie, diarree, hematomen, anemie, geen AF) - Mogelijk is er therapeutische waarde, maar op dit moment nog een kleine studie met korte follow-up. Vergelijkbaar met andere opties na covalente BTK remmer. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT05006716 (CaDAnCe-101) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Kanker.nl (1); Declaratiedata (2). Aanvullende opmerkingen In 2024 kregen 364 mensen de ziekte van Waldenström (1). In 2024 waren er ongeveer 470 gebruikers van BTK-remmers voor de ziekte van Waldenström (2). Dit zal waarschijnlijk 2e of 3e lijn, na covalente BTK remmer gegeven worden waardoor het patiëntvolume lager zal zijn. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 60,000.00 - 100,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen Een behandeling zanubrutinib kost €58.159 (excl. BTW) per patiënt per jaar. Mogelijk is de prijs van BGB-16673 hoger omdat het een nieuw werkingsmechanisme betreft. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen