Bidridistrogene xeboparvovec Geneesmiddel 08 June 2021 Uitgebreide indicatie Patients With Limb-girdle muscular dystrophy type 2E (LGMD2E) (Beta-sarcoglycan Deficiency) aged 4 to 15. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Bidridistrogene xeboparvovec Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Spierziekten, overig Uitgebreide indicatie Patients With Limb-girdle muscular dystrophy type 2E (LGMD2E) (Beta-sarcoglycan Deficiency) aged 4 to 15. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Sarepta Portfoliohouder Werkingsmechanisme Gentherapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Bijzonderheid ATMP Ja Indieningsdatum December 2025 Verwachte registratie Januari 2027 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Tijdslijn op basis van IHSI-inschatting. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Nog geen Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De eerste resultaten uit de fase 2 studie bij kinderen (n=6) beschrijft na 2 jaar een toename van rond de 50% eiwitexpressie in de spieren en een verbetering in timed test en NSAD score. Verdere resultaten dienen afgewacht te worden om te zien of er een echte meerwaarde is voor de patiënt. Safety relatief goed, bij post hoc exploratief onderzoek preliminary motor improvements beschreven. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT03652259; NCT06246513 (EMERGENE) Aanvullende opmerkingen Patients with diagnosis of LGMD2E will receive SRP-9.003 administered through a single systemic injection. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 1 - 9 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Opha.net (1); Expertopinie (2). Aanvullende opmerkingen De prevalentie van deze deficiëntie is 1 tot 9 op de 1.000.000. Enkel kinderen van 4 tot 15 komen in aanmerking. Dit zou betekenen dat er mogelijk ook 1 tot 9 patiënten in Nederland in aanmerking zullen komen aangezien er 1 miljoen inwoners in Nederland zijn binnen deze leeftijdsgroep (1,2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Adis Insight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen