Blarcamesine Geneesmiddel 06 June 2023 Uitgebreide indicatie Treatment of Alzheimer’s disease and dementia Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Blarcamesine Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Dementie Uitgebreide indicatie Treatment of Alzheimer’s disease and dementia Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Anavex Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptoragonist Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Blarcamesine is een sigma 1 receptor agonist en tevens een muscarine M1 receptor agonist. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Januari 2025 Verwachte registratie Januari 2026 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Cholinesteraseremmers Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing In een fase 3-studie die begin 2025 is gepubliceerd, liet het middel een vergelijkbare vertraging van achteruitgang zien als andere nieuwe middelen zoals lecanemab en donanemab. Een persbericht meldde een sterke verbetering op een belangrijke geheugentest ("84.7% reduction in decline at 48 weeks of blarcamesine treatment vs placebo on the primary cognitive endpoint ADAS-COG13"), maar die resultaten zijn nog niet in een wetenschappelijk tijdschrift beoordeeld. Voor zover bekend uit de gepubliceerde gegevens is geen vaste verplichting tot routine imaging (MRI of PET) bij behandeling met blarcamesine, zoals wel het geval is bij anti-amyloïde monoklonale antilichamen (lecanemab/donanemab). Ook kan de orale toedieningsvorm en vergoeding via het GVS een mogelijk voordeel zijn ten opzichte van deze middelen. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening Bronnen NCT04314934 (ATTENTION-AD); NCT03790709 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 19,000 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen http://www.levenmetalzheimer.nl/content/alzheimer/feiten-cijfers.asp, https://www.sfk.nl/publicaties/PW/2016/inzet-medicijnen-bij-dementie-loopt-terug Aanvullende opmerkingen In Nederland zijn 270.000 mensen dement. Hiervan hebben 160.000 tot 190.000 mensen de ziekte van Alzheimer (maximaal 70%). In totaal waren er 30.000 geneesmiddelen gebruikers, die medicijnen kregen tegen dementie (SFK). Uitgaande van het huidig gebruik van cholinesterase remmers zal het maximaal gaan om 19.000 patiënten. Het zou kunnen dat dit geneesmiddel indien het effectief blijkt aan een deel van de huidige cholinesterase remmer gebruikers voorgeschreven zal gaan worden. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Fase III Rett syndrome Bronnen Adis Insight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen