Blinatumomab Medicine 09 January 2018 Extended indication Monotherapy for the treatment of paediatric patients aged 1 year or older with Philadelphia chromosome negative CD19 positive B-cell precursor ALL which is refractory or in relapse after receiving at least two prior therapies or in relapse after receiving prior allogeneic hematopoietic stem cell transplantation. Therapeutic value Possible added value Total cost € 640,000.00 Registration phase Registered and reimbursed Product Active substance Blinatumomab Domain Oncology and Hematology Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Leukemia Extended indication Monotherapy for the treatment of paediatric patients aged 1 year or older with Philadelphia chromosome negative CD19 positive B-cell precursor ALL which is refractory or in relapse after receiving at least two prior therapies or in relapse after receiving prior allogeneic hematopoietic stem cell transplantation. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Blincyto Manufacturer Amgen Portfolio holder Mechanism of action Unknown Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Zal alleen door kinderoncologische centra worden voorgeschreven. Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Unknown Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date Expected Registration September 2018 Orphan drug Yes Registration phase Registered and reimbursed Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP-opinie juli 2018, geregistreerd in augustus 2018. Therapeutic value Current treatment options Diverse chemo-schema's Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration 5-15 μg/m2 References Von Stackelberg A, et al. J Clin Oncol 2016. Additional remarks Behandelduur is max. 5 cycli (bij Complete Response in eerste 2 cycli). Cyclus: 4 weken continue infusie (cIV) daarna behandelingsvrij interval van 2 weken; Startdosering, (dag 1-7): 9 μg/dag; Vervolgdosering, (dag 8-28): 28 μg/dag; Cyclus 2 en daaropvolgende cycli, (dag 1-28): 28 μg/dag. Expected patient volume per year Patient volume 4 - 11 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Fabrikant; Pieters R. et al. J Clin Oncol 2016; 34:2591-2601 Additional remarks Max. patiëntvolume gebaseerd op: ± 120 newly diagnosed patients op jaarbasis. Hiervan 9% krijgt een 1ste recidief; ca. 10-11 patiënten per jaar. Patiënten met tweede recidief zijn er 1-2 per jaar. Van max. naar realistisch patiëntaantal: Van de ca. 10-11 patiënten met 1ste recidief heeft 50% een standard risk en 50% een high risk. Blincyto zal alleen ingezet worden bij high risk patienten. Daarnaast heeft hiervan ook nog 20% T-ALL1 en die komen niet in aanmerking voor een behandeling met Blincyto. Veld: Momenteel is er een trial in kinderen met een eerste relapse/refractory ALL. Als deze studie is afgerond zullen er waarschijnlijk meer patiënten in aanmerking gaan komen voor blinatumomab. Expected cost per patient per year Cost € 70,000.00 - 90,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Medicijnkosten.nl; Fabrikant Additional remarks Blinatumomab is een duur geneesmiddel, maar geeft in het algemeen minder bijwerkingen dan hoge dosis chemotherapie, met name bij lage tumorload. Zo zouden kinderen in betere conditie een hSCT kunnen ondergaan met minder toxiciteit van de hSCT en mogelijk betere outcome. Indien standaard chemotherapie niet werkt, kan een patiënt mogelijk wel reageren op immunotherapie zoals blinatumomab en zelfs in complete remissie komen. De behandeling is duurder dan standaard chemotherapie, maar heeft ook voordelen zoals hierboven beschreven. Wat weer minder kosten kan opleveren. €2.912,21 per blinatumomab infpdr flacon 38,5 μg + solv 10 ml. Fabrikant (nov 2017): Behandelduur van 1 of 2 cycli (respectievelijk 28 of 56 dagen); gebaseerd op gebruik in real world. Dosis: Afhankelijk van gewicht en body surface area: Startdosering (dag 1-7) 5 μg/m2/dag. Vervolgdosering (dag 8 – 28) 15 μg/m2/dag. Cyclus 2 en daaropvolgende cycli (dag 1 – 28) 15 μg/m2/dag Uitgaande van 1 behandeling per patiënt per jaar en een 50-50 verdeling van patiënten tov 1 of 2 cycli; afhankelijk van gewicht van de patiënt. €70.000,00-€90.000,00 p.p.p.j.. Potential total cost per year Total cost € 640,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Yes Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions alle indicaties in de Horizonscan en nu ook een fase III studie gestart voor DLBCL. References clinicaltrials.gov Additional remarks Other information Additional remarks