Botaretigene sparoparvovec Medicine 06 June 2023 Extended indication Volwassen en pediatrische patiënten met X-Linked Retinitis Pigmentosa (XLRP) veroorzaakt door RPGR-mutaties. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost € 161,460,000.00 Registration phase Clinical trials Product Active substance Botaretigene sparoparvovec Domain Neurological disorders Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Eye disorders Extended indication Volwassen en pediatrische patiënten met X-Linked Retinitis Pigmentosa (XLRP) veroorzaakt door RPGR-mutaties. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Janssen Portfolio holder Janssen Mechanism of action Gene therapy Route of administration Subretinal Therapeutical formulation Unknown Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Unknown Particularity Unknown ATMP Yes Submission date 2024 Expected Registration 2025 Orphan drug Yes Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Primary completion date: 03-2024 Therapeutic value Current treatment options Voretigeen neparvovec en in de toekomst ook Laruparetigene zosaparvovec. Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Botaretigene sparoparvovec is een recombinant adeno-associated virus vector. Deze therapievorm is bekend en wordt al ingezet (voretigeen). Echter is dat maar in 1% van de gevallen in te zetten. Botaretigeen zou breder inzetbaar moeten zijn. Verwacht wordt dat in 2024 de laatste data beschikbaar komt. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References NCT04671433, NCT04794101 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 350 - 585 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References orphanet (1); Charters. AGTC-501 gene therapy offers vision gains for X-linked RP. 2022. (2) Additional remarks Prevalentie:1 op de 3.000 tot 1 op de 5.000 (1). In Nederland betreft dat ongeveer 3.500 tot 5.850 personen. Botaretigeen grijpt in op het RPGR-gen. Dit gen is bij 10% van de RP-patiënten aangedaan (2). Dit zou dus betekenen dat dit middel bij 350 tot 585 personen kan worden ingezet . Expected cost per patient per year Cost € < 345,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References G-standaard Additional remarks Voretigeen kost €345.000 per behandeling. Omdat dit geneesmiddel iets breder inzetbaar zou zijn, zal het mogelijk iets goedkoper kunnen worden. Op dit moment kan er nog geen prijsindicatie worden afgegeven door de fabrikant. Potential total cost per year Total cost € 161,460,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Adis Insight Additional remarks Other information Additional remarks